En 47-årig kvinna som var sängliggande på grund av autoimmun hemolytisk anemi, immun-trombocytopeni och antifosfolipidsyndrom har uppnått fullständig remission efter CAR-T-cellterapi vid universitetssjukhuset i Erlangen i Tyskland. Hon behandlades av Fabian Müller efter att nio tidigare terapier misslyckats, återhämtade sig snabbt och är fortfarande frisk över ett år senare utan medicinering – den första samtidiga behandlingen av flera autoimmuna sjukdomar med denna metod.
Fabian Müller vid universitetssjukhuset i Erlangen behandlade patienten, vars tillstånd – som utlöstes för över ett decennium sedan under en graviditet – förstörde röda blodkroppar, angrep blodplättar och ökade risken för blodproppar trots användning av blodförtunnande medel. Eftersom hon tidigare krävt dagliga transfusioner och immunsuppressiva läkemedel som inte fungerat, var hon sängliggande. "Hon var dödssjuk och sängliggande... sju dagar senare klev hon ur sängen", sa Müller. En vecka efter infusionen upphörde transfusionerna; två veckor senare kände hon sig starkare; tre veckor senare hade hemoglobinvärden och blodplättar normaliserats och risken för blodproppar minskat. Elva månader (över ett år) senare är hon "helt återställd", bekräftade Müller.
"Det verkligt otroliga är att du har tre autoimmuna sjukdomar, och alla tre... kan man tackla med en behandling", noterade Müller. Terapin innebär att patientens T-celler modifieras för att eliminera de lömska B-celler som producerar skadliga antikroppar, en metod som hans team banade väg för gällande autoimmunitet 2022 baserat på tillämpningar inom cancerforskning. CAR-T-cellerna rensade bort de skadliga cellerna utan att äventyra det långsiktiga immunförsvaret; friska B-celler återskapades.
"Behandlingen har varit extremt effektiv... och avsevärt förbättrat hennes livskvalitet", tillade Müller. Cristina Pascual från spanska GEPTI kallade det "ytterligare bevis på att CAR-T-terapi kan återställa immunförsvaret". Reuben Benjamin vid King’s College London berömde resultatet: "Att en så kraftfull terapi har så få biverkningar... är ganska anmärkningsvärt." Jun Shi vid den kinesiska vetenskapsakademin manade till försiktighet: "Längre uppföljning krävs innan någon med säkerhet kan tala om ett botemedel."
Metoden är lovande för lupus, MS, kolit och astma med färre biverkningar än vid cancerbehandling (mindre celldöd). Mindre problem härrörde från tidigare läkemedel. Kostnaden uppgår till 200 000–600 000 USD initialt men innebär besparingar på lång sikt. Tidiga studier pågår, bland annat i Spanien (Ramón y Cajal för RA, Sjögrens syndrom och lupus). Kontrollerade studier krävs.