Ett team ledd av Leonardo Ferreira vid Medical University of South Carolina utvecklar en ny terapi som kombinerar laboratorieproducerade insulinproducerande celler med genetiskt modifierade immunceller för att skydda dem. Finansierad med 1 miljon dollar från Breakthrough T1D, syftar metoden till att återställa betacellfunktionen utan immunsuppressiva läkemedel. Strategin bygger på tidigare forskning och riktar sig till alla stadier av sjukdomen.
Vid Medical University of South Carolina (MUSC) leder Leonardo Ferreira, Ph.D., ett arbete för att revolutionera behandlingen av typ 1-diabetes (T1D). T1D är en autoimmun sjukdom där immunsystemet angriper bukspottkörtelns insulinproducerande betaceller, vilket gör cirka 1,5 miljoner amerikaner beroende av insulininjektioner, enligt Centers for Disease Control and Prevention. Komplikationer kan inkludera nervskador, blindhet och koma. Det nya projektet, som stöds med 1 miljon dollar från Breakthrough T1D, integrerar stamcellsvetenskap, immunologi och transplantation. Samarbetspartners inkluderar Holger Russ, Ph.D., från University of Florida, som specialiserar sig på stamcellsderiverade öcellsgrupper, och Michael Brehm, Ph.D., från University of Massachusetts Medical School, känd för humaniserade musmodeller. Terapin hanterar två nyckeltal i öcellstransplantationer: donatorbrist och immunavstötning. Forskare producerar betaceller från stamceller i labbet, vilket ger en skalbar källa som kan frysas och lagras. För att förhindra avstötning konstruerar Ferreira regulatoriska T-celler (Tregs) med chimeriska antigenerceptorer (CARs) som riktar sig mot ett specifikt protein på betacellerna och fungerar som beskyddare. »Dessa utmärkelser stödjer det mest lovande arbetet som kan avancera vägen mot bot för typ 1-diabetes avsevärt», säger Ferreira. Metoden undviker immunsuppressiva läkemedel, som medför långsiktiga risker, särskilt för barn. Detta bygger på en Discovery Pilot-bidrag från 2021 från South Carolina Clinical & Translational Research Institute, som initialt kopplade samman Ferreira och Russ. I prekliniska studier med humaniserade möss var skyddet i upp till en månad, det längsta som testats hittills. Framtida arbete kommer att undersöka förlängning av denna duration och förbättrad leverans. »Vi försöker utveckla en terapi som fungerar för alla med typ 1-diabetes i alla stadier, även de som haft sjukdomen i många år och inte har några betaceller kvar», säger Ferreira. Om framgångsrik kan det skifta T1D från hantering till bot, med bredare implikationer för regenerativ medicin. »Jag tror att detta kan förändra hur medicin bedrivs», tillägger Ferreira. »Istället för att behandla symtom kan vi faktiskt ersätta de saknade cellerna.»
