يقود فريق بقيادة ليوناردو فيريرا في جامعة كارولاينا الجنوبية الطبية تطوير علاج جديد يجمع بين خلايا منتجة للإنسولين مصنعة في المختبر وخلايا مناعية معدلة للحماية. ممول بمليون دولار من Breakthrough T1D، يهدف النهج إلى استعادة وظيفة خلايا بيتا دون أدوية مثبطة للمناعة. تبني هذه الاستراتيجية على أبحاث سابقة وتستهدف جميع مراحل المرض.
في جامعة كارولاينا الجنوبية الطبية (MUSC)، يقود ليوناردو فيريرا، دكتوراه، جهداً لتحويل علاج السكري من النوع الأول (T1D). السكري من النوع الأول حالة مناعية ذاتية حيث يهاجم الجهاز المناعي خلايا بيتا منتجة للإنسولين في البنكرياس، مما يترك حوالي 1.5 مليون أمريكي يعتمدون على حقن الإنسولين، وفقاً لمراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها. قد تشمل المضاعفات تلف الأعصاب والعمى والغيبوبة. يدمج المشروع الجديد، المدعوم بمليون دولار من Breakthrough T1D، علوم الخلايا الجذعية وعلم المناعة والزرع. يشمل المتعاونون هولغر روس، دكتوراه، من جامعة فلوريدا، المتخصص في خلايا الجزر المشتقة من الخلايا الجذعية، ومايكل بريهام، دكتوراه، من كلية جامعة ماساتشوستس الطبية، المعروف بنماذج الفئران المُعاد إنسانتها. يواجه العلاج تحديين رئيسيين في زراعة خلايا الجزر: نقص المتبرعين والرفض المناعي. ينتج الباحثون خلايا بيتا من الخلايا الجذعية في المختبر، مما يوفر إمداداً قابل للتوسع يمكن تجميده وتخزينه. لمنع الرفض، يعدل فيريرا خلايا ت تنظيمية (Tregs) بمستقبلات أنتيجين كيميرية (CARs) تستهدف بروتيناً محدداً على خلايا بيتا، تعمل كحارسات. «تدعم هذه الجوائز العمل الأكثر وعدًا الذي يمكن أن يتقدم بشكل كبير في الطريق نحو علاجات السكري من النوع الأول»، قال فيريرا. يتجنب النهج الأدوية المثبطة للمناعة، التي تشكل مخاطر طويلة الأمد، خاصة للأطفال. يبني هذا على منحة Discovery Pilot لعام 2021 من معهد أبحاث كارولاينا الجنوبية السريرية والترجمية، التي ربطت في البداية بين فيريرا ورُوس. في الدراسات ما قبل السريرية مع فئران مُعاد إنسانتها، استمرت الحماية حتى شهر واحد، الأطول المختبر حتى الآن. سيعكف العمل المستقبلي على تمديد هذه المدة وتحسين التوصيل. «نحاول تطوير علاج يعمل لجميع الأشخاص المصابين بالسكري من النوع الأول في كل مرحلة، حتى أولئك الذين أصيبوا بالمرض لسنوات عديدة وليس لديهم خلايا بيتا متبقية»، قال فيريرا. إذا نجح، يمكن أن يحول السكري من النوع الأول من الإدارة إلى العلاج، مع آثار أوسع على الطب الإعادي. «أعتقد أن هذا يمكن أن يغير كيفية ممارسة الطب»، أضاف فيريرا. «بدلاً من علاج الأعراض، يمكننا استبدال الخلايا المفقودة فعلياً.»
