يختبر باحثو كيك ميديسين بجامعة جنوب كاليفورنيا نهجًا تجريبيًا لمرض باركنسون يزرع خلايا منتجة للدوبامين المزروعة في المختبر في منطقة التحكم في الحركة بالدماغ. تشمل تجربة REPLACE في المرحلة 1 المبكرة ما يصل إلى 12 شخصًا مصابين بمرض باركنسون من متوسط إلى متوسط الشدة الشديدة، وقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الدراسة تصنيفًا سريع التقدم.
مرض باركنسون هو حالة عصبية تقدمية مرتبطة بفقدان خلايا الدماغ المنتجة للدوبامين، والتي يمكن أن تساهم في الرعشة، تصلب العضلات، وبطء الحركة. يعيش أكثر من مليون شخص في الولايات المتحدة مع مرض باركنسون، ويتم تشخيص حوالي 90,000 حالة جديدة كل عام. بينما يمكن للعلاجات الحالية تخفيف الأعراض، لم يثبت أي علاج يبطئ المرض نفسه. يختبر باحثو كيك ميديسين بجامعة جنوب كاليفورنيا الآن ما إذا كان استبدال الخلايا المنتجة للدوبامين المفقودة يمكن أن يساعد في استعادة إشارات الدوبامين في الدماغ. الدراسة تقيم خلايا جذعية متعددة القدرات المستحثة (iPSCs)—خلايا جذعية تم إنشاؤها بإعادة برمجة خلايا بالغة مثل خلايا الجلد أو الدم—التي يتم تحضيرها في المختبر لتصبح خلايا دماغية منتجة للدوبامين. «إذا استطاع الدماغ إنتاج مستويات طبيعية من الدوبامين مرة أخرى، فقد يتباطأ مرض باركنسون وتستعيد الوظيفة الحركية»، قال براين لي، MD، PhD، جراح أعصاب في كيك ميديسين والباحث الرئيسي. قال زينوس ميسون، MD، طبيب أعصاب في كيك ميديسين وباحث مشارك رئيسي متخصص في مرض باركنسون، إن الفريق يعتقد أن الـiPSCs «يمكنها النضج بشكل موثوق إلى خلايا دماغية منتجة للدوبامين» وقد تساعد في «إعادة تشغيل» إنتاج الدوبامين. خلال الإجراء، يقوم الجراحون بإحداث فتحة صغيرة في الجمجمة ويستخدمون إرشاد تصوير الرنين المغناطيسي (MRI) لزرع الخلايا في العقد القاعدية، منطقة في الدماغ تشارك في التحكم في الحركة. بعد الجراحة، يتم مراقبة المشاركين عن كثب لمدة 12 إلى 15 شهرًا للتغييرات في الأعراض وللآثار الجانبية المحتملة، بما في ذلك الديسكينيزيا—حركات زائدة—أو العدوى. من المتوقع أن يستمر المتابعة حتى خمس سنوات. كيك ميديسين بجامعة جنوب كاليفورنيا هي واحدة من ثلاث مواقع أمريكية تشارك في تجربة REPLACE السريرية في المرحلة 1. العلاج المدروس، المسمى RNDP-001، ينتجه كيناي ثيرابيوتيكس. منحت FDA التجربة تصنيفًا سريع التقدم، حالة تنظيمية تهدف إلى تسريع تطوير ومراجعة العلاجات للحالات الخطيرة. قالت كيك ميديسين إن إعلان الدراسة معلوماتي وليس دعوة للمشاركين.