USCのKeck Medicine研究者らは、パーキンソン病に対する実験的アプローチを試験中であり、実験室で培養されたドーパミン産生細胞を脳の運動制御領域に移植する。初期段階のフェーズ1 REPLACE試験は、中等度から中等度重度の Parkinson 病患者最大12人を対象とし、米国食品医薬品局（FDA）はこの研究にファストトラック指定を付与した。
パーキンソン病は、ドーパミン産生脳細胞の喪失に関連する進行性神経疾患であり、震え、筋肉のこわばり、運動の遅延を引き起こす可能性がある。米国では100万人以上がパーキンソン病を抱えており、毎年約9万件の新規診断が行われている。既存の治療法は症状を緩和できるが、疾患そのものを遅らせる治療法は証明されていない。USCのKeck Medicine研究者らは、失われたドーパミン産生細胞を置き換えることで脳内のドーパミンシグナルを回復できるかを試験中だ。この研究は、皮膚や血液などの成体細胞をリプログラミングして作製した人工多能性幹細胞（iPSCs）—実験室でドーパミン産生脳細胞に分化するよう準備された幹細胞—を評価する。「脳が再び正常なレベルのドーパミンを産生できれば、パーキンソン病の進行が遅くなり、運動機能が回復する可能性がある」と、Keck Medicineの脳神経外科医で主任研究者のBrian Lee氏（MD, PhD）は述べた。Keck Medicineの神経内科医で共同主任研究者、パーキンソン病専門のXenos Mason氏（MD）は、チームがiPSCsは「信頼性を持ってドーパミン産生脳細胞に成熟する」と信じており、「ドーパミン産生を再起動」する助けになると語った。手技中、外科医は頭蓋骨に小さな開口部を作成し、MRIガイダンスを用いて細胞を基底核—運動制御に関与する脳領域—に移植する。手術後、参加者は症状変化と副作用（例: ジスキネジア—過剰運動—や感染症）のため12〜15カ月間密接に監視される。フォローアップは最大5年間継続予定。USCのKeck Medicineは、フェーズ1 REPLACE臨床試験に参加する米国3施設の1つである。試験中の治療RNDP-001はKenai Therapeutics社製。FDAはこの試験にファストトラック指定を付与し、重篤疾患治療の開発・審査を加速する規制ステータスだ。Keck Medicineは、この発表は情報提供目的であり、参加者募集ではないと述べた。
