化合物X、マウスの脳からパーキンソン病の原因タンパク質を除去

オーストラリアの研究チームが、FDA(米国食品医薬品局)の承認薬である「化合物X」が、パーキンソン病様症状を持つマウスの脳から毒性の高いα-シヌクレインタンパク質を除去することを発見した。この治療法は、脳のグリンパティック系による老廃物排出機能を高めることで、マウスの平衡感覚と運動能力を改善させた。この研究結果は、英国で開催されたシンポジウムで発表された。

メルボルンのスウィンバーン工科大学の趙燕氏は、パーキンソン病の初期段階を模倣するため、鼻腔への点滴投与によって誤って折り畳まれたα-シヌクレインにさらしたマウスに対し、化合物Xの試験を行った。投与は週に1回、4ヶ月間行われた。2ヶ月後、マウスの半数に週4回の化合物Xとメチルセルロースの投与を行い、対照群にはメチルセルロースのみを投与した。この結果は4月1日に開催されたオックスフォード・グリンパティック・アンド・ブレイン・クリアランス・シンポジウムで報告され、ニュー・サイエンティスト誌が最初に報じた。ポールテストでは、治療を受けたマウスの80%が通過に成功したのに対し、対照群は10%にとどまった。回転ロッド上では、治療を受けたマウスは平均して5分間バランスを保てたが、対照群は約3分間であった。さらなる試験により、化合物Xは深い睡眠中の遅い脳波を活性化させ、グリンパティック液の循環を促進し、運動皮質におけるα-シヌクレインの凝集を対照群より40%多く減少させることが判明した。趙氏は「これまでのところ重要な知見が得られているため、化合物Xの転用に関して知的財産保護を図り、パーキンソン病初の疾患修飾治療薬となることを目指している」と述べた。ジョンズ・ホプキンス大学の段文珍氏は、現在の治療法は症状の緩和のみで進行を遅らせることができない点を指摘し、今回の研究は重要であると評価した。研究チームは、早期介入を目指し、1年以内に初期患者を対象とした臨床試験の承認を申請する予定である。

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