Forskare i Australien har upptäckt att en mystisk FDA-godkänd medicin, kallad substans X, avlägsnar giftiga alfa-synuklein-proteiner från hjärnan hos möss med Parkinsons-liknande symptom. Behandlingen förbättrade djurens balans och rörlighet genom att stärka hjärnans glymfatiska avfallssystem. Resultaten presenterades vid ett symposium i Storbritannien.
Zhao Yan vid Swinburne University of Technology i Melbourne testade substans X på möss som exponerats för felveckat alfa-synuklein via näsdroppar varje vecka under fyra månader, vilket efterliknar tidig Parkinsons sjukdom. Efter två månader fick hälften av mössen medicinen fyra gånger i veckan tillsammans med metylcellulosa, medan kontrollgruppen endast fick metylcellulosa. Yan presenterade resultaten vid Oxford Glymphatic and Brain Clearance Symposium den 1 april, vilket först rapporterades av New Scientist. 80 % av de behandlade mössen klarade ett stavtest framgångsrikt, jämfört med 10 % i kontrollgruppen. På en roterande stång balanserade de behandlade mössen under hela fem minuter, medan kontrollgruppen i genomsnitt klarade cirka tre minuter. Ytterligare tester visade att substans X förstärkte långsamma hjärnvågor under djupsömn, vilket ökade flödet av glymfatisk vätska och minskade ansamlingar av alfa-synuklein i motoriska cortex med 40 % mer än hos kontrollgruppen. Vi siktar på att säkra immateriella rättigheter kring återanvändningen av substans X eftersom den har visat betydande resultat hittills, och den skulle kunna bli den första sjukdomsmodifierande behandlingen för Parkinsons sjukdom, sade Yan. Wenzhen Duan vid Johns Hopkins University kallade arbetet viktigt och noterade att nuvarande behandlingar endast lindrar symptom utan att sakta ner sjukdomsförloppet. Teamet planerar att söka godkännande för mänskliga kliniska prövningar på patienter i ett tidigt skede inom ett år, med målet att kunna ingripa så tidigt som möjligt.