USCのKeck Medicineの医師らが、パーキンソン病患者の脳にラボ育ちのドーパミン産生細胞を埋め込む初期段階の臨床試験を実施し、米国3施設で最大12人を登録する。
パーキンソン病は、徐々に悪化する長期的な神経疾患です。米国では100万人以上がこの疾患を抱えており、毎年約9万件の新規診断があります。現在の薬や療法は症状を緩和できますが、疾患そのものを止めるまたは遅らせる治療は証明されていません。 この疾患は、脳内のドーパミン濃度の低下と密接に関連しています。ドーパミンは運動制御に重要な役割を果たす化学伝達物質です。ドーパミン産生脳細胞が徐々に死滅すると、脳は運動を適切に調整する能力を失い、震え、筋肉のこわばり、運動の遅延などの特徴的な症状を引き起こします。 USCのKeck Medicineの研究者らは、特別に設計された幹細胞がドーパミン産生を回復できるかをREPLACE™と呼ばれる初期フェーズの臨床試験でテストしています。この手法は、人工多能性幹細胞（iPSCs）を使用します。これは皮膚や血液などの成体細胞を多能状態に再プログラムし、ドーパミン産生脳細胞に分化させるものです。 細胞を投与するため、神経外科医のBrian Lee博士（MD、PhD）は、頭蓋骨に小さな開口部を作成し、MRIガイド下で基底核（運動調整に関わる脳領域）に細胞を注入します。「脳が再び正常なドーパミン濃度を産生できれば、パーキンソン病の進行が遅くなり、運動機能が回復する可能性がある」とLee氏は述べました。 手術後、参加者は12〜15ヶ月間観察され、症状変化と副作用（例：ジスキネジア〈過剰運動〉や感染）を追跡します。研究者らは最大5年間の追跡を計画しています。 Keck Medicineは、この研究に参加する米国3施設の1つで、中等度から中等度重度の12人のパーキンソン病患者を対象としています。テスト中の幹細胞療法RNDP-001はKenai Therapeuticsが製造し、同社は米国食品医薬品局（FDA）がフェーズ1のREPLACE™試験にファストトラック指定を与えたと述べています。これは深刻な疾患と未充足医療ニーズに対応する治療の開発・審査を加速するプログラムです。 共同主任研究者の神経学者Xenos Mason博士（MD）は、iPSCsが「信頼的にドーパミン産生脳細胞に成熟し」「ドーパミン産生を再起動できる」と信じていると語りました。Lee氏は長期目標として運動機能と生活の質向上のための技術開発を挙げました。 Mason氏は過去にKenai Therapeuticsから謝礼金を受け取っています.
