Médicos do Keck Medicine da USC estão implantando células cultivadas em laboratório que produzem dopamina nos cérebros de pessoas com doença de Parkinson em um ensaio clínico em fase inicial que incluirá até 12 participantes em três locais nos EUA.
A doença de Parkinson é uma condição neurológica de longo prazo que piora gradualmente ao longo do tempo. Mais de um milhão de pessoas nos Estados Unidos vivem com o distúrbio, e cerca de 90.000 novos casos são diagnosticados a cada ano. Medicamentos e terapias atuais podem aliviar os sintomas, mas nenhum tratamento foi comprovado para parar ou retardar a doença em si. A condição está intimamente ligada a uma queda nos níveis de dopamina no cérebro. A dopamina é um mensageiro químico que desempenha um papel crítico no controle do movimento. À medida que as células cerebrais produtoras de dopamina morrem progressivamente, o cérebro perde sua capacidade de regular adequadamente o movimento, contribuindo para sintomas característicos como tremores, rigidez muscular e movimento lento. Pesquisadores do Keck Medicine da USC estão testando se células-tronco especialmente projetadas podem ajudar a restaurar a produção de dopamina em um ensaio clínico de fase inicial chamado REPLACE™. A abordagem usa células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs)—células adultas, como as da pele ou sangue, que são reprogramadas para um estado versátil e depois guiadas para se desenvolverem em células cerebrais produtoras de dopamina. Para entregar as células, o neurocirurgião Brian Lee, MD, PhD, cria uma pequena abertura no crânio e, usando orientação de ressonância magnética (MRI), coloca as células nos gânglios basais, uma região cerebral envolvida na coordenação do movimento. «Se o cérebro puder produzir novamente níveis normais de dopamina, a doença de Parkinson pode ser retardada e a função motora restaurada», disse Lee. Após a operação, os participantes são observados por 12 a 15 meses para rastrear mudanças nos sintomas e monitorar possíveis efeitos colaterais, incluindo discinesia—movimentos excessivos—ou infecção. Os pesquisadores planejam acompanhar os pacientes por até cinco anos. O Keck Medicine é um dos três locais nos EUA que participam do estudo, que inclui 12 pessoas com doença de Parkinson de moderada a moderadamente grave. A terapia com células-tronco em teste, RNDP-001, é produzida pela Kenai Therapeutics, que afirma que a Food and Drug Administration dos EUA concedeu ao ensaio REPLACE™ da Fase 1 a designação Fast Track, um programa destinado a acelerar o desenvolvimento e a revisão de terapias que abordam condições graves e necessidades médicas não atendidas. O neurologista Xenos Mason, MD, investigador principal coadjuvante, disse que a equipe acredita que as iPSCs «podem amadurecer de forma confiável em células cerebrais produtoras de dopamina» e ajudar a «reiniciar» a produção de dopamina. Lee disse que o objetivo de longo prazo é desenvolver uma técnica que melhore a função motora e a qualidade de vida. Mason recebeu um pagamento de honorários da Kenai Therapeutics no passado.
