Läkare vid Keck Medicine vid USC implanterar laboratorieodlade, dopaminproducerande celler i hjärnorna på personer med Parkinsons sjukdom i en tidig klinisk prövning som ska inkludera upp till 12 deltagare vid tre amerikanska platser.
Parkinsons sjukdom är en långvarig neurologisk sjukdom som gradvis förvärras över tid. Mer än en miljon människor i USA lever med sjukdomen, och cirka 90 000 nya fall diagnostiseras varje år. Nuvarande läkemedel och behandlingar kan lindra symtom, men ingen behandling har visat sig stoppa eller bromsa själva sjukdomen. Sjukdomen är nära kopplad till en minskning av dopaminnivåer i hjärnan. Dopamin är en kemisk budbärare som spelar en kritisk roll i kontrollen av rörelser. När dopaminproducerande hjärnceller dör successivt förlorar hjärnan sin förmåga att korrekt reglera rörelser, vilket bidrar till typiska symtom som skakningar, muskelstelhet och långsammare rörelser. Forskare vid Keck Medicine vid USC testar om speciellt framtagna stamceller kan hjälpa till att återställa dopaminproduktionen i en tidig fas klinisk prövning kallad REPLACE™. Metoden använder inducerade pluripotenta stamceller (iPSCs) – vuxna celler, såsom från hud eller blod, som omprogrammeras till ett mångsidigt tillstånd och sedan vägleds att utvecklas till dopaminproducerande hjärnceller. För att leverera cellerna skapar neurokirurgen Brian Lee, MD, PhD, ett litet hål i skallen och, med vägledning av magnetresonanstomografi (MRI), placerar cellerna i basala ganglier, en hjärnregion involverad i koordination av rörelser. «Om hjärnan kan producera normala nivåer av dopamin igen kan Parkinsons sjukdom bromsas och motorisk funktion återställas», säger Lee. Efter operationen observeras deltagarna i 12 till 15 månader för att spåra symtomförändringar och övervaka potentiella biverkningar, inklusive diskinesi – överdrivna rörelser – eller infektion. Forskare planerar att följa patienterna i upp till fem år. Keck Medicine är en av tre amerikanska platser som deltar i studien, som inkluderar 12 personer med måttlig till måttligt svår Parkinsons sjukdom. Stamcellsterapin som testas, RNDP-001, produceras av Kenai Therapeutics, som säger att U.S. Food and Drug Administration har beviljat fas 1 REPLACE™-prövningen Fast Track-beteckning, ett program avsett att påskynda utveckling och granskning av behandlingar för allvarliga tillstånd och omätade medicinska behov. Neurolog Xenos Mason, MD, medsökande huvudutredare, säger att teamet tror att iPSC:erna «kan mogna tillförlitligt till dopaminproducerande hjärnceller» och hjälpa till att «starta om» dopaminproduktionen. Lee säger att det långsiktiga målet är att utveckla en teknik som förbättrar motorisk funktion och livskvalitet. Mason har tidigare mottagit ett honorar från Kenai Therapeutics.
