Forskare vid Keck Medicine of USC testar en experimentell metod mot Parkinsons sjukdom som implanterar laboratorieodlade, dopaminproducerande celler i en hjärnregion som styr rörelser. Den tidiga fas 1 REPLACE-prövningen omfattar upp till 12 personer med måttlig till måttligt allvarlig Parkinsons sjukdom, och den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten har beviljat studien snabbspårstatus.
Parkinsons sjukdom är en progressiv neurologisk sjukdom kopplad till förlust av dopaminproducerande hjärnceller, vilket kan bidra till skakningar, muskelstelhet och långsammare rörelser. Mer än en miljon människor i USA lever med Parkinsons sjukdom, och cirka 90 000 nya diagnoser ställs varje år. Medan befintliga behandlingar kan lindra symtom har ingen terapi visat sig sakta ner sjukdomen i sig. Forskare vid Keck Medicine of USC testar nu om ersättning av förlorade dopaminproducerande celler kan hjälpa till att återställa dopamin-signaleringen i hjärnan. Studien utvärderar inducerade pluripotenta stamceller (iPSCs) – stamceller skapade genom omprogrammering av vuxna celler som hud- eller blodbaceller – som förbereds i laboratoriet för att bli dopaminproducerande hjärnceller. «Om hjärnan kan producera normala nivåer av dopamin igen kan Parkinsons sjukdom bromsas och motorisk funktion återställas», säger Brian Lee, MD, PhD, neurokirurg vid Keck Medicine och huvudforskare. Xenos Mason, MD, neurolog vid Keck Medicine och medsökande huvudforskare specialiserad på Parkinsons sjukdom, säger att teamet tror att iPSCs «kan mogna tillförlitligt till dopaminproducerande hjärnceller» och kan hjälpa till att «starta om» dopaminproduktionen. Under proceduren skapar kirurger ett litet hål i skallen och använder magnetresonanstomografi (MRI)-vägledning för att implantera cellerna i basala ganglier, en hjärnregion inblandad i rörelsekontroll. Efter operationen övervakas deltagarna noga i 12 till 15 månader för symtomförändringar och potentiella biverkningar, inklusive dyskinesi – överdrivna rörelser – eller infektion. Uppföljningen förväntas pågå i upp till fem år. Keck Medicine of USC är en av tre amerikanska platser som deltar i fas 1 REPLACE-kliniska prövningen. Den studerade terapin, kallad RNDP-001, produceras av Kenai Therapeutics. FDA har beviljat prövningen snabbspårstatus, en regulatorisk status avsedd att påskynda utveckling och granskning av behandlingar för allvarliga tillstånd. Keck Medicine uppger att studiens tillkännagivande är informativt och inte en uppmaning till deltagare.