Forskare har skapat innovativa nanopartiklar utformade för att förstöra skadliga proteiner kopplade till demens och cancer. Dessa partiklar kan nå svåra vävnader som hjärnan och precist eliminera problematiska proteiner utan omfattande biverkningar. Teknologin visar tidiga löften för precisionsmedicin.
Ett forskarlag har introducerat en ny metod med konstruerade nanopartiklar för att hantera 'obehandlingsbara' proteiner som driver sjukdomar som demens och hjärncancer. Ledd av professor i nanomedicin Bingyang Shi vid University of Technology Sydney, i samarbete med professor Kam Leong vid Columbia University och professor Meng Zheng vid Henan University, beskrivs arbetet i en perspektivartikel publicerad i Nature Nanotechnology. Onormala proteiner, som kan mutera, veckas fel eller ansamlas felaktigt, stör cellfunktioner och orsakar tillstånd som cancer och autoimmuna sjukdomar. 'Proteiner är essentiella för nästan alla funktioner i kroppen, men när de muterar, veckas fel, överproduceras eller ansamlas på fel ställe, kan de störa normala cellprocesser och utlösa sjukdom', sade professor Shi. Många av dessa proteiner motstår traditionella läkemedelsbehandlingar på grund av deras former eller beteenden. Den nya tekniken, kallad nanopartikelmedierade riktade chimärer (NPTACs), gör att dessa partiklar binder till specifika sjukdomsrelaterade proteiner och leder dem till kroppens naturliga återvinningsystem för nedbrytning. 'Vi har utvecklat en effektiv och flexibel metod för att leda sjukdomsorsakande proteiner, oavsett om de är inne i eller utanför cellen, till kroppens naturliga återvinningsystem, där de kan brytas ner och avlägsnas', förklarade professor Shi. Detta bygger på ett ursprungligt fynd rapporterat i Nature Nanotechnology i oktober 2024. Till skillnad från befintliga verktyg för riktad proteinnedbrytning, som har utmaningar med vävnadsåtkomst och off-target-effekter, erbjuder NPTACs fördelar som nedbrytning av både intra- och extracellulära proteiner, riktning över blod-hjärnbarriären, modulär anpassningsbarhet, skalbarhet med FDA-godkända material och potential för multifunktionell användning. Prekliniska studier har visat uppmuntrande resultat mot proteiner som EGFR, som främjar tumörtillväxt, och PD-L1, som hjälper cancer att undvika immunsystemet. Fältet för riktad proteinnedbrytning blomstrar, med bolag som Arvinas som samlat in över 1 miljard dollar och samarbetat med företag som Pfizer, Bayer och Roche. Marknaden förväntas överstiga 10 miljarder dollar till 2030. 'Denna framsteg banar väg för tillämpningar inom onkologi, neurologi och immunologi. Det förändrar hur vi tänker på nanopartiklar – inte bara som leveransverktyg utan också som aktiva terapeutiska agens', sade professor Shi. Teamet innehar flera internationella patent och söker industripartner för att främja klinisk utveckling och regulatoriskt godkännande. Den fullständiga studien publiceras i Nature Nanotechnology (2026; DOI: 10.1038/s41565-025-02081-1).
