科学者らが認知症やがんに関連する有害タンパク質を破壊するよう設計された革新的なナノ粒子を作成した。これらの粒子は脳などのアクセスしにくい組織に到達し、広範な副作用なしに問題のあるタンパク質を精密に除去できる。この技術は精密医療への初期の有望性を示している。
研究者チームが、認知症や脳がんなどの疾患を駆動する「治療困難」タンパク質に対処するための設計ナノ粒子を用いた新規アプローチを導入した。シドニー工科大学ナノメディシン講座教授Bingyang Shi氏が主導し、コロンビア大学Kam Leong教授および河南省大学Meng Zheng教授との共同で、Nature Nanotechnologyに視点記事として詳細が掲載された。異常タンパク質は変異、誤折り畳み、または不適切な蓄積により細胞機能を乱し、がんや自己免疫疾患を引き起こす。「タンパク質は体内のほぼすべての機能に不可欠だが、変異、誤折り畳み、過剰産生、または誤った場所への蓄積により、正常な細胞プロセスを乱し疾患を引き起こす」とShi教授は述べた。これらの多くのタンパク質は形状や挙動により従来の薬物治療に抵抗性を示す。新技術であるナノ粒子媒介標的キメラ（NPTACs）は、これらの粒子が疾患関連特定タンパク質に結合し、体内の自然なリサイクルシステムへ誘導して分解させる。「細胞内外の疾患原因タンパク質を体の自然リサイクルシステムへ効率的かつ柔軟に誘導し、分解・除去する方法を開発した」とShi教授は説明した。これは2024年10月のNature Nanotechnologyに報告された原著発見に基づく。既存の標的タンパク質分解ツールとは異なり、組織アクセスやオフターゲット効果の課題があるのに対し、NPTACsは細胞内外タンパク質の分解、血液脳関門通過、モジュール適応性、FDA承認素材のスケーラビリティ、多機能使用可能性などの利点を提供する。前臨床研究では腫瘍成長を促進するEGFRやがんの免疫回避を助けるPD-L1に対する有望な結果を示した。標的タンパク質分解分野は急成長中で、Arvinas社は10億ドル以上を調達しPfizer、Bayer、Rocheなどの企業と提携。市場は2030年までに100億ドル超と予測される。「この進展は腫瘍学、神経学、免疫学への応用への道を開く。ナノ粒子を単なる配送ツールではなく活性治療剤として考える変革だ」とShi教授。チームは複数国際特許を保有し、臨床開発と規制承認に向け産業パートナーを探している。完全な研究はNature Nanotechnology（2026；DOI: 10.1038/s41565-025-02081-1）に掲載。
