Dokter di Keck Medicine of USC sedang menanamkan sel yang ditumbuhkan di laboratorium penghasil dopamin ke otak orang dengan penyakit Parkinson dalam uji klinis tahap awal yang akan melibatkan hingga 12 peserta di tiga lokasi AS.
Penyakit Parkinson adalah kondisi neurologis jangka panjang yang memburuk secara bertahap seiring waktu. Lebih dari satu juta orang di Amerika Serikat hidup dengan gangguan ini, dan sekitar 90.000 kasus baru didiagnosis setiap tahun. Obat-obatan dan terapi saat ini dapat meredakan gejala, tetapi tidak ada pengobatan yang terbukti menghentikan atau memperlambat penyakit itu sendiri. Kondisi ini sangat terkait dengan penurunan kadar dopamin di otak. Dopamin adalah pembawa pesan kimia yang memainkan peran kritis dalam mengendalikan gerakan. Saat sel otak penghasil dopamin mati secara progresif, otak kehilangan kemampuannya untuk mengatur gerakan dengan benar, yang berkontribusi pada gejala khas seperti tremor, kekakuan otot, dan gerakan melambat. Peneliti di Keck Medicine of USC sedang menguji apakah sel punca yang dirancang khusus dapat membantu memulihkan produksi dopamin dalam uji klinis tahap awal bernama REPLACE™. Pendekatan ini menggunakan sel punca pluripoten terinduksi (iPSCs)—sel dewasa, seperti dari kulit atau darah, yang diprogram ulang menjadi keadaan serbaguna dan kemudian dipandu untuk berkembang menjadi sel otak penghasil dopamin. Untuk menyampaikan sel-sel tersebut, ahli bedah saraf Brian Lee, MD, PhD, membuat lubang kecil di tengkorak dan, menggunakan panduan pencitraan resonansi magnetik (MRI), menempatkan sel-sel tersebut ke dalam ganglia basal, wilayah otak yang terlibat dalam mengoordinasikan gerakan. «Jika otak dapat menghasilkan kadar dopamin normal kembali, penyakit Parkinson mungkin dapat diperlambat dan fungsi motorik dipulihkan,» kata Lee. Setelah operasi, peserta diamati selama 12 hingga 15 bulan untuk melacak perubahan gejala dan memantau efek samping potensial, termasuk diskinesia—gerakan berlebih—atau infeksi. Peneliti berencana mengikuti pasien hingga lima tahun. Keck Medicine adalah salah satu dari tiga lokasi AS yang berpartisipasi dalam studi tersebut, yang melibatkan 12 orang dengan penyakit Parkinson sedang hingga sedang-berat. Terapi sel punca yang diuji, RNDP-001, diproduksi oleh Kenai Therapeutics, yang menyatakan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS telah memberikan penunjukan Jalur Cepat untuk uji REPLACE™ Fase 1, program yang dimaksudkan untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan terapi yang menangani kondisi serius dan kebutuhan medis yang belum terpenuhi. Neurolog Xenos Mason, MD, penyidik utama bersama, mengatakan tim percaya iPSCs «dapat matang secara andal menjadi sel otak penghasil dopamin» dan membantu «memulai kembali» produksi dopamin. Lee mengatakan tujuan jangka panjang adalah mengembangkan teknik yang dapat meningkatkan fungsi motorik dan kualitas hidup. Mason telah menerima pembayaran honorarium dari Kenai Therapeutics di masa lalu.
