Des médecins de Keck Medicine de l’USC implantent des cellules produites en laboratoire générant de la dopamine dans le cerveau de personnes atteintes de la maladie de Parkinson dans un essai clinique de phase précoce qui inclura jusqu’à 12 participants dans trois sites aux États-Unis.
La maladie de Parkinson est une affection neurologique à long terme qui s’aggrave progressivement avec le temps. Plus d’un million de personnes aux États-Unis vivent avec ce trouble, et environ 90 000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année. Les médicaments et thérapies actuels peuvent atténuer les symptômes, mais aucun traitement n’a été prouvé pour arrêter ou ralentir la maladie elle-même. La maladie est étroitement liée à une baisse des niveaux de dopamine dans le cerveau. La dopamine est un messager chimique qui joue un rôle critique dans le contrôle des mouvements. Alors que les cellules cérébrales productrices de dopamine meurent progressivement, le cerveau perd sa capacité à réguler correctement les mouvements, contribuant aux symptômes caractéristiques tels que les tremblements, la raideur musculaire et les mouvements ralentis. Des chercheurs de Keck Medicine de l’USC testent si des cellules souches spécialement conçues peuvent aider à restaurer la production de dopamine dans un essai clinique de phase précoce appelé REPLACE™. L’approche utilise des cellules souches pluripotentes induites (iPSCs) – des cellules adultes, comme celles de la peau ou du sang, reprogrammées en un état polyvalent puis guidées pour se développer en cellules cérébrales productrices de dopamine. Pour administrer les cellules, le neurochirurgien Brian Lee, MD, PhD, pratique une petite ouverture dans le crâne et, sous guidage par imagerie par résonance magnétique (IRM), place les cellules dans les ganglions de la base, une région cérébrale impliquée dans la coordination des mouvements. « Si le cerveau peut à nouveau produire des niveaux normaux de dopamine, la maladie de Parkinson pourrait être ralentie et la fonction motrice restaurée », a déclaré Lee. Après l’opération, les participants sont observés pendant 12 à 15 mois pour suivre les changements de symptômes et surveiller les effets secondaires potentiels, y compris la dyskinésie – mouvements excessifs – ou l’infection. Les chercheurs prévoient de suivre les patients jusqu’à cinq ans. Keck Medicine est l’un des trois sites américains participant à l’étude, qui inclut 12 personnes atteintes de Parkinson modéré à modérément sévère. La thérapie à base de cellules souches testée, RNDP-001, est produite par Kenai Therapeutics, qui indique que la Food and Drug Administration des États-Unis a accordé à l’essai de phase 1 REPLACE™ la désignation Fast Track, un programme visant à accélérer le développement et l’examen des thérapies pour des affections graves et des besoins médicaux non satisfaits. Le neurologue Xenos Mason, MD, co-investigateur principal, a déclaré que l’équipe estime que les iPSCs « peuvent mûrir de manière fiable en cellules cérébrales productrices de dopamine » et aider à « relancer » la production de dopamine. Lee a indiqué que l’objectif à long terme est de développer une technique améliorant la fonction motrice et la qualité de vie. Mason a reçu par le passé un paiement d’honoraires de Kenai Therapeutics.
