Médicos de Keck Medicine de USC están implantando células producidas en laboratorio que generan dopamina en los cerebros de personas con enfermedad de Parkinson en un ensayo clínico en fase inicial que incluirá hasta 12 participantes en tres centros de EE. UU.
La enfermedad de Parkinson es una afección neurológica a largo plazo que empeora gradualmente con el tiempo. Más de un millón de personas en Estados Unidos viven con este trastorno, y cada año se diagnostican unos 90.000 casos nuevos. Los medicamentos y terapias actuales pueden aliviar los síntomas, pero ningún tratamiento ha demostrado detener o ralentizar la enfermedad en sí misma. El trastorno está estrechamente relacionado con una disminución de los niveles de dopamina en el cerebro. La dopamina es un mensajero químico que desempeña un papel crítico en el control del movimiento. A medida que las células cerebrales productoras de dopamina mueren progresivamente, el cerebro pierde su capacidad para regular adecuadamente el movimiento, lo que contribuye a síntomas característicos como temblores, rigidez muscular y movimiento ralentizado. Investigadores de Keck Medicine de USC están probando si células madre especialmente diseñadas pueden ayudar a restaurar la producción de dopamina en un ensayo clínico en fase inicial llamado REPLACE™. El enfoque utiliza células madre pluripotentes inducidas (iPSCs), células adultas, como las de la piel o la sangre, que se reprograman a un estado versátil y luego se guían para desarrollarse en células cerebrales productoras de dopamina. Para entregar las células, el neurocirujano Brian Lee, MD, PhD, realiza una pequeña abertura en el cráneo y, utilizando guía de resonancia magnética (MRI), coloca las células en los ganglios basales, una región cerebral involucrada en la coordinación del movimiento. «Si el cerebro puede volver a producir niveles normales de dopamina, la enfermedad de Parkinson podría ralentizarse y restaurarse la función motora», dijo Lee. Tras la operación, los participantes son observados durante 12 a 15 meses para rastrear cambios en los síntomas y vigilar posibles efectos secundarios, como discinesia —movimientos excesivos— o infecciones. Los investigadores planean seguir a los pacientes hasta cinco años. Keck Medicine es uno de los tres centros de EE. UU. que participan en el estudio, que incluye a 12 personas con enfermedad de Parkinson de moderada a moderadamente grave. La terapia con células madre que se prueba, RNDP-001, es producida por Kenai Therapeutics, que indica que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha otorgado al ensayo REPLACE™ de fase 1 la designación de vía rápida, un programa destinado a acelerar el desarrollo y revisión de terapias para afecciones graves y necesidades médicas no cubiertas. El neurólogo Xenos Mason, MD, coprincipal investigador, dijo que el equipo cree que las iPSCs «pueden madurar de manera fiable en células cerebrales productoras de dopamina» y ayudar a «reactivar» la producción de dopamina. Lee dijo que el objetivo a largo plazo es desarrollar una técnica que mejore la función motora y la calidad de vida. Mason ha recibido en el pasado un pago de honorarios de Kenai Therapeutics.
