Medical University of South CarolinaのLeonardo Ferreira氏率いるチームが、実験室で作製したインスリン産生細胞とそれらを保護するよう設計された免疫細胞を組み合わせた新規療法を開発中です。Breakthrough T1Dから100万ドルの資金提供を受け、このアプローチは免疫抑制薬なしでベータ細胞機能を回復することを目指します。この戦略は過去の研究を基盤とし、疾患の全段階を対象とします。
Medical University of South Carolina（MUSC）で、Leonardo Ferreira博士が1型糖尿病（T1D）治療を変革するための取り組みを主導しています。T1Dは自己免疫疾患で、免疫系が膵臓のインスリン産生ベータ細胞を攻撃し、約150万人の米国人がインスリン注射に依存する状態を生じさせています。これはCenters for Disease Control and Preventionのデータによるものです。合併症には神経損傷、失明、昏睡が含まれます。 Breakthrough T1Dから100万ドルの支援を受けたこの新プロジェクトは、幹細胞科学、免疫学、移植を統合します。協力者には、幹細胞由来の膵島細胞を専門とするUniversity of FloridaのHolger Russ博士と、人間化マウスモデルで知られるUniversity of Massachusetts Medical SchoolのMichael Brehm博士が含まれます。 この療法は、膵島細胞移植の2つの主要課題、ドナー不足と免疫拒絶に対処します。研究者らは実験室で幹細胞からベータ細胞を生産し、凍結・保存可能なスケーラブルな供給源を提供します。拒絶を防ぐため、Ferreiraはベータ細胞上の特定タンパク質を標的とするキメラ抗原レセプター（CAR）を持つ制御性T細胞（Tregs）を設計し、保護者として機能させます。 「これらの賞は、1型糖尿病の治療法への道を大幅に進展させる可能性のある最も有望な研究を支援します」とFerreira氏は述べました。このアプローチは長期リスクを伴う免疫抑制薬を避け、特に小児にとって有益です。 これは2021年のSouth Carolina Clinical & Translational Research InstituteからのDiscovery Pilot助成金を基盤とし、当初FerreiraとRussを結びつけました。人化マウスを用いた前臨床研究では、保護効果が1か月持続し、これまでで最長です。将来的にはこの期間の延長と投与法の改善を探求します。 「私たちは、1型糖尿病のすべての患者さん、すべての段階で機能する療法を開発しようとしています。長年病気を抱え、ベータ細胞が残っていない人々にもです」とFerreira氏は語りました。成功すれば、T1Dを管理から治療へ移行させ、再生医療全体に広い影響を与える可能性があります。 「これにより医学のやり方が変わると思います」とFerreira氏は付け加えました。「症状を治療するのではなく、欠損した細胞を実際に置き換えることができます。」
