自己免疫性溶血性貧血、免疫性血小板減少症、抗リン脂質抗体症候群を患い寝たきり状態だった47歳の女性が、ドイツのエアランゲン大学病院でのCAR-T細胞療法を経て完全寛解に至った。9種類の治療法で改善が見られなかった患者をファビアン・ミュラー医師が担当。治療後急速に回復し、1年以上経過した現在も投薬なしで健康を維持している。複数の自己免疫疾患をこの手法で同時に治療した初の事例である。
エアランゲン大学病院のファビアン・ミュラー医師は、10年以上前の妊娠をきっかけに発症した症状に苦しむ患者を治療した。この症状により、患者の赤血球は破壊され、血小板が標的となり、抗凝固薬を使用しても血栓リスクが高い状態が続いていた。以前は毎日の輸血と免疫抑制剤が必要だったが効果がなく、寝たきりとなっていた。ミュラー医師は「彼女は死にそうなほど重篤で寝たきりでしたが、7日後にはベッドから起き上がれるようになりました」と語る。投与から1週間後に輸血は不要となり、2週間後には体力が向上。3週間後にはヘモグロビンと血小板の数値が正常化し、血栓リスクも減少した。11カ月（1年以上）経過した現在も「彼女は完全に健康です」とミュラー医師は太鼓判を押す。
ミュラー医師は「驚くべきは、3つの自己免疫疾患すべてを1度の治療で対処できるという点です」と指摘する。この療法は、がん治療で培った技術を応用し、2022年に同チームが自己免疫疾患向けに開拓したもので、患者のT細胞を改変して有害な抗体を産生するB細胞を排除する。CAR-T細胞は長期的な免疫に影響を与えることなく消失し、健康なB細胞が再生した。
「治療は極めて効率的で、生活の質が著しく向上しました」とミュラー医師は付け加えた。スペインのGEPTIに所属するクリスティーナ・パスクアル氏は「CAR-T療法が免疫システムをリセットできるというさらなる証拠だ」と評した。キングス・カレッジ・ロンドンのルーベン・ベンジャミン氏は「これほど強力な療法でありながら副作用が非常に少ないのは、極めて注目に値する」と称賛した。中国科学院のジュン・シー氏は「完治と断言するには、より長期的な追跡調査が必要である」と慎重な姿勢を示した。
この療法は、がん治療と比べて細胞死が少なく副作用が少ないため、ループス、多発性硬化症、大腸炎、喘息などへの応用が期待される。既存薬による軽微な問題は残るものの、初期費用は20万〜60万ドルかかる一方、長期的には医療費の削減につながる可能性がある。スペイン（ラモン・イ・カハル病院での関節リウマチ、シェーグレン症候群、ループスなど）をはじめ、世界中で初期の臨床試験が進められている。今後、対照試験が必要とされる。