Seorang wanita berusia 47 tahun yang terbaring di tempat tidur akibat anemia hemolitik autoimun, trombositopenia imun, dan sindrom antifosfolipid telah mencapai remisi lengkap setelah menjalani terapi sel CAR-T di Rumah Sakit Universitas Erlangen di Jerman. Dirawat oleh Fabian Müller setelah sembilan kali terapi gagal, ia pulih dengan cepat dan tetap sehat lebih dari setahun kemudian tanpa pengobatan—ini merupakan pengobatan simultan pertama untuk berbagai penyakit autoimun dengan metode tersebut.
Fabian Müller di Rumah Sakit Universitas Erlangen merawat pasien tersebut, yang kondisinya—dipicu lebih dari satu dekade lalu selama kehamilan—telah menghancurkan sel darah merah, menyerang trombosit, dan meningkatkan risiko pembekuan darah meskipun ia telah menggunakan pengencer darah. Sebelumnya, ia harus menjalani transfusi harian dan menggunakan obat imunosupresan yang tidak berhasil, hingga membuatnya terbaring di tempat tidur. "Dia sakit parah dan terbaring di tempat tidur... tujuh hari kemudian, dia bisa bangun dari tempat tidur," ujar Müller. Seminggu setelah infus, transfusi dihentikan; dua minggu kemudian, ia merasa lebih kuat; tiga minggu setelahnya, hemoglobin dan trombositnya kembali normal, dan risiko pembekuan darah berkurang. Sebelas bulan (lebih dari setahun) kemudian, "Dia dalam kondisi sangat baik," konfirmasi Müller.
"Hal yang luar biasa adalah Anda memiliki tiga penyakit autoimun, dan ketiganya... dapat diatasi dengan satu perawatan," catat Müller. Terapi ini merekayasa sel T pasien untuk menipiskan sel B nakal yang memproduksi antibodi berbahaya, sebuah metode yang dipelopori oleh timnya untuk penyakit autoimun pada tahun 2022 dari aplikasi pengobatan kanker. Sel CAR-T dibersihkan tanpa mengganggu kekebalan jangka panjang; sel B yang sehat beregenerasi.
"Perawatan ini sangat efisien... secara signifikan meningkatkan kualitas hidupnya," tambah Müller. Cristina Pascual dari GEPTI Spanyol menyebutnya sebagai "bukti lebih lanjut bahwa terapi CAR-T dapat mengatur ulang sistem kekebalan tubuh." Reuben Benjamin di King’s College London memuji: "Untuk terapi yang sangat kuat dengan efek samping yang sangat sedikit... itu cukup luar biasa." Jun Shi di Akademi Ilmu Pengetahuan Tiongkok memperingatkan: "Pemantauan lebih lanjut diperlukan sebelum ada yang bisa berbicara dengan yakin tentang kesembuhan."
Menjanjikan untuk lupus, MS, kolitis, dan asma dengan efek samping yang lebih sedikit dibandingkan pada kanker (kematian sel lebih sedikit). Masalah kecil muncul dari penggunaan obat sebelumnya. Biaya awal berkisar antara $200.000 hingga $600.000, namun menghemat biaya jangka panjang. Uji coba tahap awal sedang berlangsung, termasuk di Spanyol (Ramón y Cajal untuk RA, Sjögren, dan lupus). Studi terkontrol diperlukan.