Una mujer de 47 años, postrada en cama por anemia hemolítica autoinmune, trombocitopenia inmunitaria y síndrome antifosfolípido, ha logrado la remisión completa tras recibir terapia de células CAR-T en el Hospital Universitario de Erlangen, Alemania. Tratada por Fabian Müller después de nueve terapias fallidas, se recuperó rápidamente y sigue sana más de un año después sin necesidad de medicación; se trata del primer tratamiento simultáneo de múltiples enfermedades autoinmunes con este método.
Fabian Müller, del Hospital Universitario de Erlangen, trató a la paciente, cuyas afecciones —que comenzaron hace más de una década durante el embarazo— destruían los glóbulos rojos, atacaban las plaquetas y aumentaban el riesgo de coagulación a pesar del uso de anticoagulantes. Anteriormente postrada en cama y dependiente de transfusiones diarias e inmunosupresores que no funcionaron, la paciente experimentó una mejoría notable. "Estaba gravemente enferma y postrada en cama... siete días después, se levantó de la cama", afirmó Müller. Una semana después de la infusión, cesaron las transfusiones; dos semanas después, se sentía más fuerte; tres semanas después, los niveles de hemoglobina y plaquetas se normalizaron y el riesgo de coagulación disminuyó. Once meses (más de un año) después, "está perfectamente bien", confirmó Müller.
"Lo realmente increíble es que tienes tres enfermedades autoinmunes y puedes abordar las tres con un solo tratamiento", señaló Müller. La terapia modifica las células T del paciente para eliminar las células B rebeldes que producen anticuerpos dañinos, un método pionero para la autoinmunidad desarrollado por su equipo en 2022 a partir de aplicaciones oncológicas. Las células CAR-T desaparecieron sin comprometer la inmunidad a largo plazo, y las células B sanas se regeneraron.
"El tratamiento ha sido extremadamente eficiente... mejoró significativamente su calidad de vida", añadió Müller. Cristina Pascual, del grupo GEPTI en España, lo calificó como "una prueba más de que la terapia CAR-T puede reiniciar el sistema inmunitario". Reuben Benjamin, del King's College de Londres, elogió el logro: "Es bastante notable que una terapia tan potente tenga tan pocos efectos secundarios". Por su parte, Jun Shi, de la Academia China de Ciencias, advirtió: "Se necesita un seguimiento más prolongado antes de poder hablar con seguridad de una cura".
Este avance es prometedor para el lupus, la esclerosis múltiple, la colitis y el asma, con menos efectos secundarios que en el tratamiento contra el cáncer (menor muerte celular). Los problemas menores observados derivaron de medicamentos previos. Aunque los costos iniciales oscilan entre 200.000 y 600.000 dólares, el tratamiento supone un ahorro a largo plazo. Hay ensayos tempranos en curso, incluso en España (en el Hospital Ramón y Cajal para la artritis reumatoide, el síndrome de Sjögren y el lupus), aunque se requieren estudios controlados adicionales.