A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA concedeu estatuto de via rápida a uma inovadora terapia genética inalável para cancro do pulmão avançado, após resultados promissores de ensaios iniciais. Desenvolvida pela Krystal Biotech, o tratamento utiliza um vírus modificado para entregar genes estimuladores do sistema imunitário diretamente às células pulmonares por inalação. Em testes iniciais, encolheu tumores em alguns pacientes e parou o crescimento em outros.
Uma nova terapia genética concebida para inalação mostrou potencial no tratamento do cancro do pulmão, levando a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA a acelerar o seu processo de revisão. A terapia, desenvolvida pela Krystal Biotech, envolve um vírus herpes modificado inofensivo que transporta genes para interleucina-2 e interleucina-12 para as células pulmonares. Estas proteínas, produzidas naturalmente pelo corpo para combater tumores, estão frequentemente esgotadas em pacientes com cancro, e o tratamento visa restaurar os seus níveis localmente nos pulmões. Desde 2024, investigadores liderados por Wen Wee Ma na Cleveland Clinic em Ohio testaram a terapia em pacientes com cancro do pulmão avançado sem outras opções. O tratamento é administrado como uma névoa nebulizada, permitindo entrega direta aos pulmões, o que aborda um desafio chave das terapias orais ou intravenosas tradicionais que muitas vezes falham em alcançar o local de forma eficaz. Numa recente reunião da American Society of Clinical Oncology em Chicago, Ma relatou resultados encorajadores do ensaio com 11 pacientes. «Muito encorajadoramente, a hipótese foi provada – houve realmente redução dos tumores nos pulmões», afirmou Ma. A terapia reduziu o tamanho dos tumores em três participantes e impediu o crescimento em outros cinco. Efeitos secundários incluíram calafrios e vómitos, mas não surgiram problemas graves de segurança. Esta semana, a FDA concedeu à terapia a sua designação de terapia avançada de medicina regenerativa, visando acelerar a aprovação para acesso dos pacientes. No entanto, atualmente visa apenas tumores confinados aos pulmões. Para expandir o seu alcance, a equipa de Ma está agora a combiná-la com imunoterapias e quimioterapias em ensaios maiores com cerca de 250 pacientes. A Krystal Biotech, conhecida pelo sucesso anterior com uma terapia genética tópica para a rara condição cutânea recessive dystrophic epidermolysis bullosa, está também a desenvolver tratamentos inaláveis semelhantes para fibrose cística e deficiência de alfa-1 antitripsina.
