La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido el estatus de vía rápida a una innovadora terapia génica inhalable para cáncer de pulmón avanzado, tras prometedores resultados de ensayos iniciales. Desarrollada por Krystal Biotech, el tratamiento usa un virus modificado para entregar genes potenciadores del sistema inmune directamente a las células pulmonares mediante inhalación. En pruebas iniciales, redujo tumores en algunos pacientes y detuvo el crecimiento en otros.
Una novedosa terapia génica diseñada para inhalación ha mostrado potencial en el tratamiento del cáncer de pulmón, lo que ha impulsado a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. a acelerar su proceso de revisión. La terapia, desarrollada por Krystal Biotech, implica un virus herpes modificado inofensivo que transporta genes para interleucina-2 e interleucina-12 a las células pulmonares. Estas proteínas, producidas naturalmente por el cuerpo para combatir tumores, suelen estar agotadas en pacientes con cáncer, y el tratamiento busca restaurar sus niveles de forma local en los pulmones. Desde 2024, investigadores liderados por Wen Wee Ma en la Cleveland Clinic en Ohio han probado la terapia en pacientes con cáncer de pulmón avanzado sin otras opciones. El tratamiento se administra como una niebla nebulizada, permitiendo una entrega directa a los pulmones, lo que aborda un desafío clave de las terapias orales o intravenosas tradicionales que a menudo no llegan eficazmente al sitio. En una reciente reunión de la American Society of Clinical Oncology en Chicago, Ma informó resultados alentadores del ensayo con 11 pacientes. «Muy alentadoramente, se demostró la hipótesis: hubo una reducción real de los tumores en los pulmones», declaró Ma. La terapia redujo el tamaño de los tumores en tres participantes y previno el crecimiento en cinco más. Los efectos secundarios incluyeron escalofríos y vómitos, pero no surgieron problemas graves de seguridad. Esta semana, la FDA otorgó a la terapia su designación de terapia avanzada de medicina regenerativa, con el objetivo de acelerar la aprobación para el acceso de los pacientes. Sin embargo, actualmente solo se dirige a tumores confinados a los pulmones. Para ampliar su alcance, el equipo de Ma ahora la combina con inmunoterapias y quimioterapias en ensayos más grandes con unos 250 pacientes. Krystal Biotech, conocida por su éxito previo con una terapia génica tópica para la rara condición cutánea epidermólisis bullosa distrófica recesiva, también está desarrollando tratamientos inhalables similares para fibrosis quística y deficiencia de alfa-1 antitripsina.
