L'Administration américaine des aliments et des médicaments a accordé un statut de voie rapide à une thérapie génique inhalable innovante pour le cancer du poumon avancé, après des résultats prometteurs des essais précoces. Développée par Krystal Biotech, le traitement utilise un virus modifié pour délivrer des gènes boosteurs immunitaires directement aux cellules pulmonaires par inhalation. Dans les tests initiaux, il a réduit les tumeurs chez certains patients et arrêté la croissance chez d'autres.
Une nouvelle thérapie génique conçue pour l'inhalation a montré un potentiel dans le traitement du cancer du poumon, incitant l'Administration américaine des aliments et des médicaments à accélérer son processus d'examen. La thérapie, développée par Krystal Biotech, implique un virus herpès modifié inoffensif qui transporte des gènes pour l'interleukine-2 et l'interleukine-12 dans les cellules pulmonaires. Ces protéines, produites naturellement par le corps pour combattre les tumeurs, sont souvent épuisées chez les patients cancéreux, et le traitement vise à restaurer leurs niveaux localement dans les poumons. Depuis 2024, des chercheurs dirigés par Wen Wee Ma à la Cleveland Clinic en Ohio ont testé la thérapie chez des patients atteints de cancer du poumon avancé sans autres options. Le traitement est administré sous forme de brume nébulisée, permettant une livraison directe aux poumons, ce qui répond à un défi clé des thérapies orales ou intraveineuses traditionnelles qui échouent souvent à atteindre le site efficacement. Lors d'une récente réunion de l'American Society of Clinical Oncology à Chicago, Ma a rapporté des résultats encourageants de l'essai impliquant 11 patients. «Très encourageant, l'hypothèse a été prouvée – il y a eu une réduction réelle des tumeurs dans les poumons», a déclaré Ma. La thérapie a réduit la taille des tumeurs chez trois participants et empêché la croissance chez cinq autres. Les effets secondaires incluaient des frissons et des vomissements, mais aucun problème de sécurité grave n'est apparu. Cette semaine, la FDA a attribué à la thérapie sa désignation de thérapie avancée de médecine régénérative, visant à accélérer l'approbation pour l'accès des patients. Cependant, elle cible actuellement uniquement les tumeurs confinées aux poumons. Pour élargir sa portée, l'équipe de Ma l'associe maintenant à des immunothérapies et des chimiothérapies dans des essais plus larges impliquant environ 250 patients. Krystal Biotech, connue pour son succès antérieur avec une thérapie génique topique pour la rare affection cutanée recessive dystrophic epidermolysis bullosa, développe également des traitements inhalables similaires pour la mucoviscidose et la déficience en alpha-1 antitrypsine.
