米国食品医薬品局（FDA）は、初期試験の有望な結果を受け、進行肺がん向けの革新的な吸入型遺伝子療法にファストトラックステータスを付与した。この治療はKrystal Biotechが開発し、改変ウイルスを使って免疫増強遺伝子を吸入により肺細胞に直接送達する。初期試験では一部患者の腫瘍を縮小させ、他の一部の成長を止めた。
吸入用に設計された新規遺伝子療法が肺がん治療で可能性を示し、米国食品医薬品局が審査プロセスを迅速化することに。Krystal Biotechが開発したこの療法は、無害な改変ヘルペスウイルスを使い、インターロイキン-2およびインターロイキン-12の遺伝子を肺細胞に運ぶ。これらのタンパク質は、体が腫瘍と戦うために自然に産生するが、がん患者ではしばしば枯渇しており、治療は肺内で局所的にそのレベルを回復することを目指す。2024年以来、オハイオ州のクリーブランド・クリニックでWen Wee Ma氏率いる研究者らが、他の選択肢のない進行肺がん患者でこの療法を試験。他の経口・静脈内療法が効果的に到達しにくい肺に直接届けるため、ネブライザーによる霧状で投与される。シカゴで開催された米国臨床腫瘍学会の最近の会合で、Ma氏は11人の患者を対象とした試験の有望な結果を報告。「非常に励みになることに、仮説が証明された – 肺腫瘍が実際に縮小した」とMa氏。療法は3人の参加者の腫瘍サイズを減少させ、5人では成長を防いだ。副作用には悪寒と嘔吐が含まれ、重篤な安全性問題はなかった。今週、FDAはこの療法に再生医療先進療法指定を付与し、患者アクセスを迅速化することを目指す。ただし、現在は肺に限定された腫瘍のみを対象。範囲拡大のため、Ma氏チームは免疫療法や化学療法との併用を約250人を対象とした大規模試験で進めている。Krystal Biotechは、希少皮膚疾患である劣性ジストロフィ性表皮水疱症に対する局所遺伝子療法の成功で知られ、嚢胞性線維症やα-1アンチトリプシン欠損症向けの類似吸入治療も開発中。
