Den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten har beviljat snabbspårstatus till en innovativ inhalerbar genterapi för avancerad lungcancer, efter lovande resultat från tidiga försök. Utvecklad av Krystal Biotech använder behandlingen en modifierad virus för att leverera immunstärkande gener direkt till lungceller via inhalation. I initiala tester krympte den tumörer hos vissa patienter och stoppade tillväxten hos andra.
En ny genterapi utformad för inhalation har visat potential i behandling av lungcancer, vilket får den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten att påskynda sin granskningsprocess. Therapin, utvecklad av Krystal Biotech, involverar ett ofarligt modifierat herpesvirus som bär gener för interleukin-2 och interleukin-12 till lungceller. Dessa proteiner, som naturligt produceras av kroppen för att bekämpa tumörer, är ofta utarmade hos cancerpatienter, och behandlingen syftar till att återställa deras nivåer lokalt i lungorna. Sedan 2024 har forskare ledda av Wen Wee Ma vid Cleveland Clinic i Ohio testat terapin på patienter med avancerad lungcancer som saknat andra alternativ. Behandlingen ges som en nebuliserad dimma, vilket möjliggör direkt leverans till lungorna och löser en nyckeltalang i traditionella orala eller intravenösa terapier som ofta misslyckas med att nå platsen effektivt. Vid ett nyligen möte i American Society of Clinical Oncology i Chicago rapporterade Ma uppmuntrande resultat från försöket med 11 patienter. «Mycket uppmuntrande, hypotesen bevisades – det fanns faktiskt krympning av tumörerna i lungorna», uppgav Ma. Therapin minskade tumörstorleken hos tre deltagare och förhindrade tillväxt hos fem andra. Biverkningar inkluderade frossa och kräkningar, men inga allvarliga säkerhetsproblem uppstod. Denna vecka tilldelade FDA terapin sin regenerativa avancerade terapidesignation för att påskynda godkännande för patienttillgång. Den riktar sig dock för närvarande endast mot tumörer begränsade till lungorna. För att utöka räckvidden kombinerar Mas team nu den med immunterapier och kemoterapier i större försök med cirka 250 patienter. Krystal Biotech, känd för tidigare framgång med en topikal genterapi för den sällsynta hudsjukdomen recessiv dystrof epidermolysis bullosa, utvecklar också liknande inhalerbara behandlingar för cystisk fibros och alfa-1-antitrypsinbrist.
