لقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) حالة مسار سريع لعلاج جيني قابل للاستنشاق مبتكر لسرطان الرئة المتقدم، بعد نتائج واعدة من التجارب المبكرة. تم تطويره بواسطة Krystal Biotech، يستخدم العلاج فيروسًا معدلًا لتوصيل الجينات المعززة للمناعة مباشرة إلى خلايا الرئة عبر الاستنشاق. في الاختبارات الأولية، قصّر الأورام لدى بعض المرضى وأوقف النمو لدى آخرين.
أظهر علاج جيني جديد مصمم للاستنشاق إمكانيات في علاج سرطان الرئة، مما دفع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى تسريع عملية مراجعتها. يتضمن العلاج، الذي طورته Krystal Biotech، فيروس هربس معدل غير ضار يحمل جينات الإنترلوكين-2 والإنترلوكين-12 إلى خلايا الرئة. هذه البروتينات، التي ينتجها الجسم طبيعيًا لمكافحة الأورام، غالبًا ما تكون منخفضة لدى مرضى السرطان، ويهدف العلاج إلى استعادة مستوياتها محليًا في الرئتين. منذ عام 2024، اختبر باحثون بقيادة Wen Wee Ma في عيادة كليفلاند في أوهايو العلاج على مرضى مصابين بسرطان الرئة المتقدم بدون خيارات أخرى. يُدار العلاج كضباب محبب، مما يسمح بتوصيل مباشر إلى الرئتين، وهو ما يعالج تحديًا رئيسيًا في العلاجات التقليدية الفموية أو الوريدية التي غالبًا لا تصل إلى الموقع بفعالية. في اجتماع حديث للجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري في شيكاغو، أفاد ما بنتائج مشجعة من التجربة التي شملت 11 مريضًا. «بشكل مشجع جدًا، ثبتت الفرضية – أن هناك انكماشًا فعليًا للأورام في الرئتين»، قال ما. خفض العلاج حجم الأورام لدى ثلاثة مشاركين ومنع النمو لدى خمسة آخرين. شملت الآثار الجانبية الرعشة والقيء، لكن لم تظهر مشكلات أمان خطيرة. هذا الأسبوع، منحت FDA العلاج تصنيفها للعلاج المتقدم للطب الإعادي، بهدف تسريع الموافقة للوصول إلى المرضى. ومع ذلك، يستهدف حاليًا الأورام المقتصرة على الرئتين فقط. لتوسيع نطاقه، يجمع فريق ما الآن بينه وبين العلاجات المناعية والكيميائية في تجارب أكبر تشمل حوالي 250 مريضًا. Krystal Biotech، المعروفة بنجاحها السابق مع علاج جيني موضعي للحالة الجلدية النادرة epidermolysis bullosa الوراثية الوراثية الوراثية، تطور أيضًا علاجات قابلة للاستنشاق مشابهة لتليف الكيسات ونقص ألفا-1 أنتيتريبسين.
