遺伝子療法
アルツハイマー病モデルにおいてミクログリアを保護的な状態へと変化させる分子「OLE」を特定
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スペインとスイスの研究チームは、OLEと呼ばれる実験的な分子が、アルツハイマー病の動物モデルにおいて脳内の免疫細胞の保護機能を回復させ、アミロイド関連の病理を軽減し、記憶や運動のテストにおける成績を向上させたことを報告しました。
NFIL3と呼ばれるタンパク質が、がん治療に用いられるCAR T細胞の長期的なパフォーマンスを低下させる主要な要因であることが特定されました。研究チームは、このタンパク質を無効化することで、改変された細胞がより長く活性を維持し、実験モデルにおいて腫瘍をより効果的に攻撃できることを示しました。
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Tenaya Therapeutics, Inc.は2026年5月17日、TN-401遺伝子治療薬の第Ib/II相試験であるRIDGE-1の試験結果をまとめたスライド資料を公開した。本プレゼンテーションは、PKP2遺伝子関連不整脈源性右室心筋症に対する治療法に焦点を当てている。
テキサスA&M大学ヘルスサイエンスセンターの科学者らが、translocation renal cell carcinomaにおいてRNAが液滴状のハブを形成し、腫瘍遺伝子を活性化することを発見した。これらのハブを溶解する分子スイッチを開発することで、実験室およびマウスモデルでがんの成長を停止させた。この発見はNature Communicationsに掲載され、この攻撃的な小児がんの治療に新たなアプローチを提供する。
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米国食品医薬品局（FDA）は、バーソ症候群の最初の治療薬であるForzinityに迅速承認を付与しました。この症候群は、X染色体に連鎖する希少な遺伝性疾患で、主に男性に影響を及ぼします。Stealth Biotherapeuticsが開発したこの療法は、疾患の基盤となるミトコンドリア機能障害を標的とし、この生命を脅かす疾患を持つ患者に新たな希望を提供します。このマイルストーンは、数年にわたる提唱の結果であり、超希少疾患への対応における進歩を強調しています。