遺伝子療法

FDA、バーソ症候群の最初の治療法に迅速承認を付与

米国食品医薬品局（FDA）は、バーソ症候群の最初の治療薬であるForzinityに迅速承認を付与しました。この症候群は、X染色体に連鎖する希少な遺伝性疾患で、主に男性に影響を及ぼします。Stealth Biotherapeuticsが開発したこの療法は、疾患の基盤となるミトコンドリア機能障害を標的とし、この生命を脅かす疾患を持つ患者に新たな希望を提供します。このマイルストーンは、数年にわたる提唱の結果であり、超希少疾患への対応における進歩を強調しています。

生殖における老化細胞を標的とするナノマシン

2025年09月13日(土) AIによるレポート 事実確認済み

生殖組織内の老化細胞を除去するための標的型ナノマシンと、テロメラーゼ再活性化のための遺伝子療法が、2025年9月11日に報告されました。

新しいDNAベースの治療法がコレステロールをほぼ50％減少させる

バルセロナ大学とオレゴン大学の研究者らが、PCSK9遺伝子を標的とするDNAベースの治療法を開発し、スタチン薬の副作用なしにコレステロールレベルを低下させる。この治療法はポリプリンヘアピンを用い、細胞によるコレステロールの取り込みを増加させ、動物モデルで動脈を詰まらせる脂質を減少させる。Biochemical Pharmacologyに掲載された結果は、心血管疾患予防のためのより安全な代替手段を示唆している。

研究者らが腎臓がんの成長を駆動するRNAハブを発見

2025年10月23日(木) Heather Vogel

テキサスA&M大学ヘルスサイエンスセンターの科学者らが、translocation renal cell carcinomaにおいてRNAが液滴状のハブを形成し、腫瘍遺伝子を活性化することを発見した。これらのハブを溶解する分子スイッチを開発することで、実験室およびマウスモデルでがんの成長を停止させた。この発見はNature Communicationsに掲載され、この攻撃的な小児がんの治療に新たなアプローチを提供する。