遺伝子療法
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遺伝子編集CAR-T細胞、攻撃的なT細胞性白血病に有望な効果を示す
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University College LondonとGreat Ormond Street Hospitalの科学者らが、BE-CAR7と呼ばれるベース編集療法を開発し、再発または難治性のT細胞性急性リンパ芽球性白血病（T-ALL）を治療するためにユニバーサルCAR T細胞を使用。New England Journal of Medicine誌に掲載され、American Society of Hematology年次総会で発表された初期試験結果は、標準治療に反応しなかった患者を含む大多数の患者で深い寛解を示し、T細胞ベース療法の長年の課題を克服したことを示している。
新しい研究によると、遺伝性の難聴を持って生まれた10人の患者全員において、1回の遺伝子治療注射で聴力が大幅に改善した。研究チームはOTOF遺伝子の正常なコピーを内耳に届け、ほとんどの患者が1か月以内に聴力を回復した。中国で実施されたこの治療法は、1歳から24歳までの幅広い年齢層で安全性と有効性が確認された。
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ウォータールー大学の研究者らが、固形腫瘍を内側から侵入して食べるよう設計された改変細菌を開発した。この手法は、無酸素環境で繁栄する微生物を利用し、腫瘍の低酸素コアを標的とする。遺伝子改変により、酸素豊富な縁近くでも細菌が生存可能で、クォーラムセンシング機構により制御される。
2026/02/11 05:11