遺伝子療法
遺伝子編集CAR-T細胞、攻撃的なT細胞性白血病に有望な効果を示す
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University College LondonとGreat Ormond Street Hospitalの科学者らが、BE-CAR7と呼ばれるベース編集療法を開発し、再発または難治性のT細胞性急性リンパ芽球性白血病（T-ALL）を治療するためにユニバーサルCAR T細胞を使用。New England Journal of Medicine誌に掲載され、American Society of Hematology年次総会で発表された初期試験結果は、標準治療に反応しなかった患者を含む大多数の患者で深い寛解を示し、T細胞ベース療法の長年の課題を克服したことを示している。
ウォータールー大学の研究者らが、固形腫瘍を内側から侵入して食べるよう設計された改変細菌を開発した。この手法は、無酸素環境で繁栄する微生物を利用し、腫瘍の低酸素コアを標的とする。遺伝子改変により、酸素豊富な縁近くでも細菌が生存可能で、クォーラムセンシング機構により制御される。
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米国食品医薬品局（FDA）は、初期試験の有望な結果を受け、進行肺がん向けの革新的な吸入型遺伝子療法にファストトラックステータスを付与した。この治療はKrystal Biotechが開発し、改変ウイルスを使って免疫増強遺伝子を吸入により肺細胞に直接送達する。初期試験では一部患者の腫瘍を縮小させ、他の一部の成長を止めた。
米国食品医薬品局（FDA）は、バーソ症候群の最初の治療薬であるForzinityに迅速承認を付与しました。この症候群は、X染色体に連鎖する希少な遺伝性疾患で、主に男性に影響を及ぼします。Stealth Biotherapeuticsが開発したこの療法は、疾患の基盤となるミトコンドリア機能障害を標的とし、この生命を脅かす疾患を持つ患者に新たな希望を提供します。このマイルストーンは、数年にわたる提唱の結果であり、超希少疾患への対応における進歩を強調しています。
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生殖組織内の老化細胞を除去するための標的型ナノマシンと、テロメラーゼ再活性化のための遺伝子療法が、2025年9月11日に報告されました。