遺伝子療法
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遺伝子編集CAR-T細胞、攻撃的なT細胞性白血病に有望な効果を示す
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University College LondonとGreat Ormond Street Hospitalの科学者らが、BE-CAR7と呼ばれるベース編集療法を開発し、再発または難治性のT細胞性急性リンパ芽球性白血病（T-ALL）を治療するためにユニバーサルCAR T細胞を使用。New England Journal of Medicine誌に掲載され、American Society of Hematology年次総会で発表された初期試験結果は、標準治療に反応しなかった患者を含む大多数の患者で深い寛解を示し、T細胞ベース療法の長年の課題を克服したことを示している。
実験的な遺伝子療法が、ハンチントン病という希少な認知症の進行を後期試験で約75％遅らせるという有意な可能性を示した。研究者らはこの画期的な成果を大きな前進と称賛したが、投与法と規制承認の課題が残る。より実用的な治療版の開発が進められている。
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Cedars-Sinai Medical Centerの科学者らが、損傷したDNAを除去し組織治癒を促進する能力を強化する実験的な合成RNA薬TY1を開発した。Science Translational Medicineに掲載された論文で説明されているこの治療法は、心筋梗塞や特定の炎症性・自己免疫疾患からの回復を改善する可能性があり、免疫細胞における主要なDNA処理遺伝子の活性を高めることでそれを実現する。
2025/11/04 01:24