Terapia Genética
Células CAR-T editadas geneticamente mostram promessa contra leucemia agressiva de células T
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Cientistas da University College London e do Great Ormond Street Hospital desenvolveram uma terapia editada por bases chamada BE-CAR7 que usa células T CAR universais para tratar leucemia linfoblástica aguda de células T recidivada ou refratária. Resultados iniciais do ensaio publicados no New England Journal of Medicine e apresentados na Reunião Anual da American Society of Hematology indicam remissões profundas na maioria dos pacientes, incluindo aqueles que não responderam a tratamentos padrão, ao enfrentar desafios de longa data em terapias baseadas em células T.
Pesquisadores da University of Waterloo desenvolveram bactérias geneticamente modificadas projetadas para invadir e comer tumores sólidos de dentro para fora. A abordagem usa micróbios que prosperam em ambientes sem oxigênio, visando os núcleos de tumores com baixo oxigênio. Uma modificação genética permite que as bactérias sobrevivam perto das bordas oxigenadas, controlada por um mecanismo de quorum-sensing.
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A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA concedeu estatuto de via rápida a uma inovadora terapia genética inalável para cancro do pulmão avançado, após resultados promissores de ensaios iniciais. Desenvolvida pela Krystal Biotech, o tratamento utiliza um vírus modificado para entregar genes estimuladores do sistema imunitário diretamente às células pulmonares por inalação. Em testes iniciais, encolheu tumores em alguns pacientes e parou o crescimento em outros.
A Administração de Comestíveis e Medicamentos dos EUA concedeu aprovação acelerada a Forzinity, o primeiro tratamento para a síndrome de Barth, uma rara desordem genética ligada ao cromossomo X que afeta principalmente os homens. Desenvolvido pela Stealth Biotherapeutics, a terapia visa a disfunção mitocondrial subjacente à condição, oferecendo nova esperança para pacientes com esta doença ameaçadora à vida. Este marco segue anos de advocacia e destaca o progresso no tratamento de desordens ultra-raras.
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Nanomáquinas direcionadas para limpar células senescentes em tecidos reprodutivos, junto com terapias genéticas para reativação da telomerase, foram relatadas em 11 de setembro de 2025.