Terapia Genética
Células CAR-T editadas geneticamente mostram promessa contra leucemia agressiva de células T
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Cientistas da University College London e do Great Ormond Street Hospital desenvolveram uma terapia editada por bases chamada BE-CAR7 que usa células T CAR universais para tratar leucemia linfoblástica aguda de células T recidivada ou refratária. Resultados iniciais do ensaio publicados no New England Journal of Medicine e apresentados na Reunião Anual da American Society of Hematology indicam remissões profundas na maioria dos pacientes, incluindo aqueles que não responderam a tratamentos padrão, ao enfrentar desafios de longa data em terapias baseadas em células T.
Uma única injeção de terapia genética melhorou significativamente a audição de todos os dez pacientes que nasceram com uma forma genética de surdez, de acordo com um novo estudo. Pesquisadores inseriram uma cópia funcional do gene OTOF no ouvido interno, e a maioria dos pacientes recuperou a audição em um mês. O tratamento, testado na China, provou ser seguro e eficaz em pessoas com idades entre um e 24 anos.
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Pesquisadores da University of Waterloo desenvolveram bactérias geneticamente modificadas projetadas para invadir e comer tumores sólidos de dentro para fora. A abordagem usa micróbios que prosperam em ambientes sem oxigênio, visando os núcleos de tumores com baixo oxigênio. Uma modificação genética permite que as bactérias sobrevivam perto das bordas oxigenadas, controlada por um mecanismo de quorum-sensing.