Terapia Genética
Células CAR-T editadas geneticamente mostram promessa contra leucemia agressiva de células T
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Cientistas da University College London e do Great Ormond Street Hospital desenvolveram uma terapia editada por bases chamada BE-CAR7 que usa células T CAR universais para tratar leucemia linfoblástica aguda de células T recidivada ou refratária. Resultados iniciais do ensaio publicados no New England Journal of Medicine e apresentados na Reunião Anual da American Society of Hematology indicam remissões profundas na maioria dos pacientes, incluindo aqueles que não responderam a tratamentos padrão, ao enfrentar desafios de longa data em terapias baseadas em células T.
Uma terapia genética experimental demonstrou promessa significativa ao desacelerar a progressão da doença de Huntington, uma forma rara de demência, em cerca de 75 por cento em um ensaio de estágio avançado. Pesquisadores saudaram o avanço como um grande passo à frente, embora desafios permaneçam na administração e aprovação regulatória. Esforços estão em andamento para desenvolver uma versão mais prática do tratamento.
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Cientistas do Cedars-Sinai Medical Center desenvolveram uma droga experimental de RNA sintético chamada TY1 que fortalece a capacidade do corpo de limpar DNA danificado e promover a cicatrização de tecidos. Descrita em um artigo na Science Translational Medicine, o tratamento pode melhorar a recuperação de ataques cardíacos e certas condições inflamatórias ou autoimunes ao aumentar a atividade de um gene chave de processamento de DNA em células imunes.