第III相試験で、標準的前立腺がん治療にニラパリブを追加することで、特定のDNA修復遺伝子変異を持つ男性の疾患進行が有意に遅延することが示された。AMPLITUDE研究は、32カ国から696人の男性を対象とし、全体でがん成長リスクが37%低減、BRCA変異例で48%低減したと報告した。これは進行前立腺がんに対する精密医療への一歩となる。
AMPLITUDE試験は、UCLがん研究所のGerhardt Attard教授が主導し、Nature Medicineに掲載されたもので、PARP阻害剤であるニラパリブをアビラテロン酢酸エステルとプレドニゾロン（AAP）—進行前立腺がんの標準治療—と組み合わせたものを試験した。研究は、去勢感受性転移性前立腺がんの男性で相同組換え修復（HRR）遺伝子、例えばBRCA1、BRCA2、CHEK2、PALB2の変異を持つ者を対象とし、これらの変異はこうした患者の約4人に1人を影響し、より速い進行を引き起こす。
二重盲検試験として実施され、中央値年齢68歳の696人の参加者がランダム化された：半数はニラパリブ＋AAP、半数はAAP＋プラセボを受けた。半数以上（55.6%）がBRCA1またはBRCA2変異を有していた。中央値フォローアップ30.8カ月後、併用療法は全参加者で疾患進行リスクを37%低減、BRCA変異者で48%低減した。また、症状悪化までの時間を倍増させ、ニラパリブ群の16%のみが有意な進行を経験したのに対し、プラセボ群では34%であった。全体生存の改善傾向が観察されたが、より長いフォローアップが必要である。
Attard教授は述べた：「現在の標準治療は進行前立腺がん患者の大多数に非常に効果的であるが、一部の患者は限定的な利益しか得られない小さなが重要な割合の患者が存在する。私たちは今、HRR遺伝子の変異を持つ前立腺がんが、疾患が急速に再発し攻撃的な経過をたどる重要な患者群を占めていることを知っている。ニラパリブとの併用により、がんの再発を遅らせ、寿命を有意に延ばすことができるだろう。」
ニラパリブでは副作用がより一般的で、貧血（25%の患者が輸血を必要とした）や高血圧が含まれ、治療関連死亡は14例に対しプラセボ群の7例であった。Janssen Research & Developmentがスポンサーとなったこの試験は、診断時のゲノム検査の価値を強調する。
前立腺がんは世界中で毎年150万人の男性に影響を与える；英国では毎年56,000件以上の診断と12,000件の死亡を引き起こす。ニラパリブは英国で一部のがんに対して承認されているが、前立腺がんについては承認待ちである。