Des chercheurs new-yorkais ont testé une méthode de modification génétique améliorée sur des embryons humains sains donnés pour la recherche. L'étude montre un succès mitigé dans la réalisation de changements précis de l'ADN tout en évitant certaines mutations non désirées.
Dieter Egli et ses collègues de l'Université Columbia ont utilisé l'édition de bases sur des embryons au stade de deux cellules. Un changement ciblé a réussi dans les trois quarts des cellules sans qu'aucun effet indésirable ne soit détecté. Le second changement n'a réussi que dans environ la moitié des cellules et a souvent produit des altérations hors cible. L'équipe attribue ces différences à la conception de l'ARN guide et estime qu'une optimisation supplémentaire pourrait réduire les erreurs. Cependant, la méthode n'a pas permis d'éditer chaque cellule dans aucun des embryons, laissant le problème du mosaïcisme non résolu. Le mosaïcisme signifie que certaines cellules porteraient la modification prévue tandis que d'autres non. Cela soulève des inquiétudes quant au fait que des enfants génétiquement modifiés pourraient tout de même développer les affections que les modifications visaient à prévenir. Les résultats apparaissent dans une prépublication bioRxiv du 30 mai. Les chercheurs notent que l'édition de spermatozoïdes ou d'ovules avant la fécondation pourrait éventuellement résoudre le problème du mosaïcisme, mais cette étape n'a pas encore été franchie chez l'humain.
