CRISPR

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Illustration of CRISPR epigenome editing tool removing red methyl tags from a holographic DNA model to activate fetal globin genes, with sickle cell blood cells normalizing, in a modern research lab.
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L’édition épigénétique basée sur CRISPR active les gènes en supprimant les marques méthylées, sans couper l’ADN

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Des chercheurs de l’UNSW Sydney et de l’hôpital pour enfants St. Jude rapportent une approche d’« édition épigénétique » dérivée de CRISPR qui active les gènes en supprimant les marques de méthylation de l’ADN plutôt qu’en le coupant. Dans des expériences sur cellules, ils montrent que la méthylation des promoteurs peut directement —et de manière réversible— faire taire les gènes de la globine fœtale, une découverte qu’ils estiment aider à trancher un débat de longue date sur le fait que la méthylation soit causale ou simplement corrélée à l’arrêt des gènes. Ce travail ouvre une voie potentielle vers des thérapies plus sûres pour la drépanocytose en réactivant l’hémoglobine fœtale sans créer de cassures dans l’ADN.

La scientifique lauréate du prix Nobel Jennifer Doudna a cofondé Aurora Therapeutics, une startup axée sur le développement de traitements d'édition génétique personnalisés pour les maladies rares. L'entreprise prévoit d'exploiter la technologie CRISPR et une nouvelle voie réglementaire de la FDA pour commercialiser ces thérapies. Cette initiative s'appuie sur des succès récents de traitements sur mesure qui ont sauvé des vies.

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L'expert en économie de la santé Martin Morgenstern a déclaré dans une interview que l'édition génétique transformera les traitements médicaux dans les décennies à venir. Selon lui, des technologies comme CRISPR permettront de modifier des gènes spécifiques pour combattre des affections comme le cholestérol élevé. Cette approche promet d'être plus précise que les médicaments traditionnels, bien qu'elle comporte des risques inhérents.

Les conservationnistes sont divisés sur une proposition de moratoire sur la modification génétique de la faune sauvage lors d'une prochaine réunion de l'Union internationale pour la conservation de la nature. Alors que certains groupes demandent une pause pour évaluer les risques, d'autres soutiennent que des technologies comme CRISPR sont essentielles pour sauver les espèces en danger. Le vote pourrait influencer le financement et les politiques à l'échelle mondiale.

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