La scientifique lauréate du prix Nobel Jennifer Doudna a cofondé Aurora Therapeutics, une startup axée sur le développement de traitements d'édition génétique personnalisés pour les maladies rares. L'entreprise prévoit d'exploiter la technologie CRISPR et une nouvelle voie réglementaire de la FDA pour commercialiser ces thérapies. Cette initiative s'appuie sur des succès récents de traitements sur mesure qui ont sauvé des vies.
Aurora Therapeutics, cofondée par Jennifer Doudna, la pionnière lauréate du prix Nobel de la technologie d'édition génétique CRISPR, vise à commercialiser des traitements sur mesure pour les maladies rares. La startup utilisera l'édition génétique avec une nouvelle voie réglementaire de la FDA pour accélérer le développement et l'approbation de thérapies individualisées. Un exemple remarquable de cette approche concerne un nourrisson malade nommé KJ, qui a reçu un traitement d'édition génétique personnalisé en février dernier. Développé en seulement six mois, ce traitement visait une rare mutation génétique responsable d'une accumulation toxique d'ammoniac dans son corps. Cette affection menaçait la vie de KJ, mais l'intervention s'est avérée efficace, entraînant sa sortie de l'hôpital en juin. Les experts médicaux estiment que le traitement lui a sauvé la vie, soulignant le potentiel de l'édition génétique rapide et personnalisée. L'implication de Doudna met en lumière l'élan croissant dans la biotechnologie pour répondre aux besoins non satisfaits dans la prise en charge des maladies rares. En se concentrant sur des solutions spécifiques aux patients, Aurora Therapeutics cherche à transformer la manière dont ces affections sont traitées, potentiellement établissant un nouveau standard pour l'innovation réglementaire et thérapeutique en médecine.
