Ilmuwan pemenang Hadiah Nobel Jennifer Doudna telah mendirikan Aurora Therapeutics, startup yang berfokus pada pengembangan pengobatan pengeditan gen yang dipersonalisasi untuk penyakit langka. Perusahaan berencana memanfaatkan teknologi CRISPR dan jalur regulasi FDA baru untuk membawa terapi ini ke pasar. Inisiatif ini dibangun atas kesuksesan terbaru pengobatan khusus yang telah menyelamatkan nyawa.
Aurora Therapeutics, yang didirikan bersama oleh Jennifer Doudna, pelopor pemenang Hadiah Nobel dalam teknologi pengeditan gen CRISPR, bertujuan untuk mengkomersialkan pengobatan yang disesuaikan untuk penyakit langka. Startup ini akan menggunakan pengeditan gen bersama dengan jalur regulasi FDA baru untuk mempercepat pengembangan dan persetujuan terapi individual. Contoh mencolok dari pendekatan ini melibatkan bayi sakit bernama KJ, yang menerima pengobatan pengeditan gen khusus pada Februari tahun lalu. Dikembangkan hanya dalam enam bulan, terapi tersebut menargetkan mutasi genetik langka yang bertanggung jawab atas penumpukan amonia beracun di tubuhnya. Kondisi ini mengancam nyawa KJ, tetapi intervensi tersebut terbukti efektif, menyebabkan keluarnya dari rumah sakit pada Juni. Pakar medis percaya bahwa pengobatan tersebut menyelamatkan nyawanya, menyoroti potensi pengeditan gen cepat dan personal. Keterlibatan Doudna menegaskan momentum yang berkembang di bidang biotek untuk mengatasi kebutuhan yang belum terpenuhi dalam perawatan penyakit langka. Dengan fokus pada solusi spesifik pasien, Aurora Therapeutics berupaya mengubah cara kondisi tersebut diobati, berpotensi menetapkan standar baru untuk inovasi regulasi dan terapeutik dalam kedokteran.
