Nobelprisvinnande forskaren Jennifer Doudna har medgrundat Aurora Therapeutics, ett startupbolag fokuserat på att utveckla personanpassade genredigeringsbehandlingar för sällsynta sjukdomar. Företaget planerar att utnyttja CRISPR-teknik och en ny regulatorisk väg hos FDA för att få ut dessa terapier på marknaden. Initiativet bygger på nyliga framgångar med specialgjorda behandlingar som räddat liv.
Aurora Therapeutics, medgrundat av Jennifer Doudna, den Nobelprisbelönta pionjären inom CRISPR-genredigerings teknologi, syftar till att kommersialisera skräddarsydda behandlingar för sällsynta sjukdomar. Startupbolaget kommer att använda genredigering tillsammans med en ny regulatorisk väg hos FDA för att påskynda utveckling och godkännande av individualiserade terapier. Ett remarkabelt exempel på denna approach är den sjuka spädbarnen KJ, som fick en specialgjord genredigeringsbehandling i februari i fjol. Behandlingen utvecklades på bara sex månader och riktades mot en sällsynt genetisk mutation som orsakar toxisk ammoniakansamling i hans kropp. Tillståndet hotade KJs liv, men ingreppet visade sig effektivt och ledde till utskrivning från sjukhuset i juni. Medicinska experter anser att behandlingen räddade hans liv och belyser potentialen för snabb, personanpassad genredigering. Doudnas engagemang understryker den växande dynamiken inom bioteknik för att möta obesvarade behov inom vården av sällsynta sjukdomar. Genom att fokusera på patient-specifika lösningar strävar Aurora Therapeutics efter att förändra hur sådana tillstånd behandlas och potentiellt sätta en ny standard för regulatorisk och terapeutisk innovation inom medicinen.
