ノーベル賞受賞科学者ジェニファー・ダウドナは、希少疾患向けの個別化遺伝子編集治療の開発に注力するスタートアップAurora Therapeuticsを共同設立した。同社はCRISPR技術とFDAの新たな規制経路を活用してこれらの治療法を市場に投入する計画だ。この取り組みは、命を救ったカスタム治療の最近の成功に基づいている。
CRISPR遺伝子編集技術のノーベル賞受賞パイオニアであるジェニファー・ダウドナが共同設立したAurora Therapeuticsは、希少疾患向けの個別化治療の商業化を目指す。同スタートアップは、遺伝子編集とFDAの革新的な規制経路を活用し、個別療法の開発と承認を加速させる。 このアプローチの注目すべき例として、病気の乳児KJが挙げられる。彼は昨年2月にカスタム遺伝子編集治療を受けた。わずか6カ月で開発されたこの療法は、体内の有毒アンモニア蓄積を引き起こす希少な遺伝子変異を標的とした。KJの命を脅かしていたこの状態だったが、治療は効果を発揮し、6月に退院した。医療専門家は、この治療が彼の命を救ったと信じており、迅速な個別化遺伝子編集の可能性を強調している。ダウドナの関与は、バイオテク分野で希少疾患ケアの未充足ニーズに対処する勢いが強まっていることを示している。患者特異的な解決策に焦点を当てることで、Aurora Therapeuticsはこうした疾患の治療法を変革し、医学における規制および治療革新の新たな基準を打ち立てる可能性がある。
