Illustration of CRISPR epigenome editing tool removing red methyl tags from a holographic DNA model to activate fetal globin genes, with sickle cell blood cells normalizing, in a modern research lab.
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CRISPRベースのエピゲノム編集がメチルタグを除去して遺伝子をオンにし、DNAを切断せずにスイッチ

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UNSWシドニーとセント・ジュード小児研究病院の研究者らが、CRISPR由来の「エピゲノム編集」アプローチを報告し、DNAを切断する代わりにDNAメチル化マークを除去して遺伝子をオンにする。在細胞実験で、プロモーターのメチル化が胎児グロビン遺伝子を直接的かつ可逆的にサイレンシングできることを示し、メチル化が遺伝子オフの原因か単なる相関かをめぐる長年の議論を解決する知見だと述べている。この研究は、DNA切断なしで胎児ヘモグロビンを再活性化し、鎌状赤血球症に対するより安全な治療への道筋を示唆する。

ノーベル賞受賞科学者ジェニファー・ダウドナは、希少疾患向けの個別化遺伝子編集治療の開発に注力するスタートアップAurora Therapeuticsを共同設立した。同社はCRISPR技術とFDAの新たな規制経路を活用してこれらの治療法を市場に投入する計画だ。この取り組みは、命を救ったカスタム治療の最近の成功に基づいている。

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Health economics specialist Martin Morgenstern stated in an interview that genetic editing will transform medical treatments in the coming decades. According to him, technologies like CRISPR will allow altering specific genes to combat conditions like high cholesterol. This approach promises to be more precise than traditional medications, though it carries inherent risks.

国際自然保護連合の今後の会議で、野生生物の遺伝子改変に対するモラトリアム提案をめぐり、保護主義者たちが意見が分かれている。一部のグループはリスク評価のための休止を求めているが、他のグループはCRISPRのような技術が絶滅危惧種の救済に不可欠だと主張している。この投票は世界的な資金調達と政策に影響を与える可能性がある。

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