CRISPR
Edición epigenómica basada en CRISPR activa genes al eliminar etiquetas de metilación, sin cortar el ADN
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Investigadores de UNSW Sydney y St. Jude Children’s Research Hospital informan de un enfoque de «edición epigenómica» derivado de CRISPR que activa genes al eliminar marcas de metilación del ADN en lugar de cortarlo. En experimentos con células, muestran que la metilación del promotor puede silenciar directamente —y de forma reversible— los genes de globina fetal, un hallazgo que, según ellos, resuelve un largo debate sobre si la metilación es causal o solo está correlacionada con el apagado génico. El trabajo apunta a un camino potencial hacia terapias más seguras para la enfermedad de las células falciformes al reactivar la hemoglobina fetal sin crear roturas en el ADN.
La científica ganadora del Premio Nobel Jennifer Doudna ha cofundado Aurora Therapeutics, una startup centrada en desarrollar tratamientos de edición genética personalizados para enfermedades raras. La empresa planea aprovechar la tecnología CRISPR y una nueva vía regulatoria de la FDA para llevar estas terapias al mercado. Esta iniciativa se basa en éxitos recientes en tratamientos personalizados que han salvado vidas.
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El especialista en economía de la salud Martín Morgenstern afirmó en una entrevista que la edición genética transformará los tratamientos médicos en las próximas décadas. Según él, tecnologías como CRISPR permitirán alterar genes específicos para combatir enfermedades como el colesterol alto. Esta aproximación promete ser más precisa que los medicamentos tradicionales, aunque con riesgos inherentes.
Los conservacionistas están divididos sobre una propuesta de moratoria en la modificación genética de la vida silvestre en una próxima reunión de la Unión Internacional para la Conservación de la Naturaleza. Mientras algunos grupos buscan una pausa para evaluar riesgos, otros argumentan que tecnologías como CRISPR son esenciales para salvar especies en peligro. La votación podría influir en la financiación y políticas a nivel mundial.