Forskare i New York har testat en förbättrad metod för genredigering på friska mänskliga embryon som donerats för forskning. Studien visar blandade framgångar när det gäller att göra exakta DNA-förändringar samtidigt som vissa oavsiktliga mutationer undviks.
Dieter Egli och hans kollegor vid Columbia University använde basredigering på embryon i tvåcellsstadiet. En riktad förändring lyckades i tre fjärdedelar av cellerna utan att några oönskade effekter upptäcktes. Den andra förändringen lyckades endast i ungefär hälften av cellerna och gav ofta upphov till oavsiktliga ändringar. Forskarlaget tillskriver skillnaderna utformningen av guide-RNA och tror att ytterligare optimering skulle kunna minska felen. Metoden redigerade dock inte varje cell i något embryo, vilket lämnar problemet med mosaikism olöst. Mosaikism innebär att vissa celler bär på den avsedda redigeringen medan andra inte gör det. Detta väcker farhågor om att genredigerade barn fortfarande skulle kunna utveckla de tillstånd som redigeringarna avsåg att förhindra. Resultaten publicerades den 30 maj i en preprint på bioRxiv. Forskarna noterar att redigering av spermie- eller äggceller före befruktning i framtiden skulle kunna lösa problemet med mosaikism, men det steget har ännu inte uppnåtts hos människor.
