Une thérapie expérimentale appelée VERVE-102 a réduit le cholestérol LDL jusqu'à 62 pour cent après une dose unique dans le cadre d'une étude préliminaire de sécurité. Ces résultats proviennent d'un essai de phase I mené auprès de 35 patients souffrant d'hypercholestérolémie ou de maladies cardiovasculaires précoces. Les données ont été publiées cette semaine dans le New England Journal of Medicine.
Les chercheurs ont indiqué que le traitement semblait sûr, sans effets secondaires graves, même à la dose la plus élevée. Les participants n'ont ressenti qu'une légère augmentation temporaire des enzymes hépatiques. Le médicament utilise de l'ARNm encapsulé dans des nanoparticules pour modifier le gène PCSK9 dans les cellules du foie, réduisant ainsi de manière permanente la production d'une protéine qui augmente les niveaux de LDL.
