En experimentell terapi vid namn VERVE-102 sänkte LDL-kolesterolet med upp till 62 procent efter en enstaka dos i en tidig säkerhetsstudie. Resultaten kommer från en fas I-studie med 35 patienter som lider av högt kolesterol eller tidig hjärt-kärlsjukdom. Data publicerades denna vecka i New England Journal of Medicine.
Forskare rapporterade att behandlingen verkade säker, utan några allvarliga biverkningar ens vid den högsta dosen. Deltagarna upplevde endast en tillfällig mild ökning av leverenzymer. Läkemedlet använder mRNA förpackat i nanopartiklar för att redigera PCSK9-genen i leverceller, vilket permanent minskar produktionen av ett protein som höjer LDL-nivåerna.
