VERVE-102と呼ばれる実験的な治療法が、初期の安全性試験において1回の投与でLDLコレステロールを最大62％低下させた。この結果は、高コレステロール血症または初期の心血管疾患を有する患者35名を対象とした第I相臨床試験で得られたものである。データは今週、『ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン』誌に掲載された。
研究チームによると、この治療法は最高用量においても深刻な副作用は見られず、安全であると報告されている。被験者には肝酵素の一時的な軽微な上昇が見られたのみであった。この薬はナノ粒子に封入されたmRNAを用いて肝細胞内のPCSK9遺伝子を編集し、LDL値を上昇させるタンパク質の生成を恒久的に抑制する仕組みとなっている。
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UTサウスウェスタン医療センターの科学者らは、遺伝子「APOB」に作用することで肝臓から血中に放出されるコレステロール運搬粒子の数を調節する重要なタンパク質「HELZ2」を特定したと報告した。この研究は米国心臓協会（AHA）の学術誌『Circulation』に掲載され、心疾患や脂肪肝疾患に関する今後の研究に知見をもたらす可能性がある。
バルセロナ大学およびオレゴン大学の研究チームは、「ポリプリン逆フーグスティーン・ヘアピン（PPRH）」と呼ばれる短いDNA分子が、マウスモデルにおいてPCSK9遺伝子を抑制し、血中コレステロール値を低下させることを報告した。学術誌「Biochemical Pharmacology」に掲載された研究結果によると、ヒトPCSK9遺伝子を持つトランスジェニックマウスにおいて、候補分子の1つ（HpE12）を1回投与したところ、3日後に血漿中のPCSK9が50%、総コレステロール値が47%減少した。
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アポリポタンパク質B（ApoB）の測定は、何百万人ものアメリカ人が受けている標準的なLDLコレステロール検査よりも、心臓発作や脳卒中の予防に役立つ可能性があることが新しい研究で示されました。
ロンドンで開催された会議で発表された新たな研究によると、1回のmRNA注入により、高齢女性の卵子における染色体異常の発生率を半減できる可能性があることがわかりました。この治療法は、体外受精（IVF）の失敗や流産の一般的な原因である異数性に関与するタンパク質不足を補うものです。研究チームは、この手法が不妊治療の成果を向上させる可能性を秘めていると述べています。
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カタルーニャ生物工学研究所および共同研究機関の研究チームは、設計された「超分子」ナノ粒子がアルツハイマー病モデルマウスの血液脳関門機能の一部を回復させ、脳内のアミロイドβを急速に減少させるとともに、行動および記憶テストにおいて改善をもたらしたと報告した。