Una terapia experimental llamada VERVE-102 redujo el colesterol LDL hasta en un 62 por ciento tras una sola dosis en un estudio preliminar de seguridad. Los resultados provienen de un ensayo de fase I en el que participaron 35 pacientes con colesterol alto o enfermedad cardiovascular temprana. Los datos se publicaron esta semana en el New England Journal of Medicine.
Los investigadores informaron que el tratamiento parecía seguro, sin efectos secundarios graves, incluso con la dosis más alta. Los participantes experimentaron solo un aumento leve y temporal de las enzimas hepáticas. El fármaco utiliza ARNm encapsulado en nanopartículas para editar el gen PCSK9 en las células hepáticas, lo que reduce de forma permanente la producción de una proteína que aumenta los niveles de LDL.
