最新の臨床試験において、新しい治療薬「ダラキソンラシブ」が進行性膵臓がんに対して高い効果を示した。この薬は、長年治療が不可能とされてきた遺伝子変異を標的とする。
レボリューション・メディシンズ社は2026年5月31日、第3相臨床試験のデータを発表した。この研究は、既存の治療歴がある転移性膵臓がん患者500名を対象に行われた。ダラキソンラシブは、標準的な化学療法の生存期間中央値が6.7か月であったのに対し、13.2か月まで延長させた。また、死亡リスクを60％低下させた。患者からは生活の質の向上が報告され、重篤な副作用による治療中断の可能性も低かった。最も頻繁に見られた有害事象は、86％以上の参加者に発現した皮膚発疹で、その他に口内炎、下痢、吐き気、嘔吐などが報告された。ダラキソンラシブは、シクロフィリンAに結合することで、膵臓腫瘍の大部分の原因となるKRASタンパク質を阻害する仕組みである。同社は、米食品医薬品局（FDA）およびその他の規制当局に承認を申請する予定である。承認されれば、数か月以内に患者への提供が可能となる見込みだ。
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キングス・カレッジ・ロンドンの研究チームは、実験的化合物「KCL-286」がアルツハイマー病モデルマウスにおいてDNA損傷のマーカーを修復し、脳内の炎症を軽減したと報告した。元々は脊髄損傷治療薬として開発されたこの薬剤は、すでにヒトを対象とした第1相安全性・忍容性試験を完了しており、今後の臨床研究の計画が加速する可能性があるという。
米国の初期臨床試験において、遺伝子操作されたウイルスが膵臓腫瘍の増殖を停止させたことが報告された。この結果は、ミネソタ大学の研究チームが主導した安全性試験によるものである。
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ロックフェラー大学の研究チームは、新しいシングルセルスクリーニングプラットフォーム「PerturbFate」が、メラノーマ治療薬ベムラフェニブへの耐性を引き起こす共通の調節プログラムに、いかに多くの異なる遺伝的破壊が収束していくかを追跡できることを報告しました。これは併用療法の潜在的な標的を示唆するものです。
ロシュが開発した新しい抗体医薬が、既存の治療薬よりも効率的に脳内のアミロイドを除去し、危険な副作用を大幅に抑えられることが明らかになりました。トロンティネマブに関する研究結果は、今月ロンドンで開催された主要な学会で発表されました。研究者らは、この薬がアルツハイマー病の初期段階にある人々にとって、より安全な選択肢となる可能性があると述べています。
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Karolis Schröder, 18, from Heby must take medication every six hours for nephropathic cystinosis. Region Uppsala has denied him the approved long-acting treatment Procysbi due to its cost.