Des scientifiques de l’Université du Sud de la Californie lancent un essai clinique de phase 2b pour tester un implant microscopique de cellules souches visant à restaurer la vision chez des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l’âge sèche avancée. Ce patch plus fin qu’un cheveu cherche à remplacer les cellules rétiniennes endommagées, s’appuyant sur des recherches antérieures qui ont démontré la sécurité et des gains de vision chez certains participants. Les chercheurs espèrent qu’il pourrait offrir un moyen d’inverser la perte de vision là où les traitements actuels sont insuffisants.
La dégénérescence maculaire liée à l’âge est la principale cause de perte de vision chez les Américains de plus de 65 ans, affectant principalement la vision centrale et entraînant des taches floues ou des zones aveugles. La forme sèche avancée, qui touche des millions de personnes, dispose de peu de traitements efficaces pour arrêter ou inverser les dommages aux cellules de l’épithélium pigmentaire rétinien (RPE) dans la macula. À l’USC Roski Eye Institute, faisant partie de Keck Medicine of USC, un nouvel essai de phase 2b est en cours pour évaluer un implant bio-ingénierie fabriqué à partir de cellules souches embryonnaires cultivées en laboratoire et différenciées en cellules RPE. Ce patch ultra-fin, plus mince qu’un cheveu, est placé chirurgicalement dans la rétine lors d’une procédure ambulatoire pour soutenir et potentiellement revitaliser la fonction visuelle. L’essai élargit une recherche antérieure de phase 1/2a impliquant un petit groupe de patients, où l’implant s’est avéré sûr, bien intégré au tissu rétinien et a conduit à des améliorations de la vision chez 27 % des participants. « Nous espérons déterminer si l’implant rétinien à base de cellules souches peut non seulement arrêter la progression de la dégénérescence maculaire sèche liée à l’âge, mais aussi réellement améliorer la vision des patients », a déclaré Sun Young Lee, MD, PhD, investigatrice principale et chirurgienne rétinienne à Keck Medicine. Keck Medicine est l’un des cinq sites américains dans cette étude masquée, qui recrutera 24 patients âgés de 55 à 90 ans atteints de dégénérescence maculaire sèche avancée et d’atrophie géographique. Certains recevront l’implant, tandis que d’autres subiront une procédure sham ; tous seront suivis pendant au moins un an pour évaluer la sécurité, l’intégration et les changements de vision. « L’étude explorera si l’implant conçu en laboratoire prendra le relais des cellules endommagées, fonctionnera comme des cellules RPE normales et améliorera la vision des patients qui n’ont actuellement aucune autre option d’amélioration », a expliqué Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, chirurgien de l’étude à Keck Medicine. Développé par Regenerative Patch Technologies LLC, avec une technologie sous licence de l’USC, Caltech et UC Santa Barbara, l’implant bénéficie d’un financement partiel du California Institute for Regenerative Medicine, de la Marcus Foundation et de l’USC. Mark S. Humayun, MD, PhD, codirecteur de l’USC Roski Eye Institute et co-inventeur de l’implant, a souligné son potentiel : « Les implants rétiniens dérivés de cellules souches pourraient offrir l’une des plus grandes possibilités d’aider les patients atteints de dégénérescence maculaire sèche liée à l’âge et, un jour, pourraient offrir un remède ».
