Forskare vid University of Southern California inleder en fas 2b-klinisk prövning för att testa ett mikroskopiskt stamcellsimplantat som syftar till att återställa synen hos patienter med avancerad torr åldersrelaterad makuladegeneration. Den hår tunt plåster söker ersätta skadade retinala celler, byggande på tidigare forskning som visade säkerhet och synförbättringar hos vissa deltagare. Forskare hoppas att det kan erbjuda ett sätt att vända synförlust där nuvarande behandlingar brister.
Åldersrelaterad makuladegeneration är den ledande orsaken till synförlust bland amerikaner över 65 år, främst påverkar central syn och leder till suddiga fläckar eller blinda områden. Den avancerade torra formen, som drabbar miljoner, har få effektiva behandlingar för att stoppa eller vända skador på retinal pigmentepitelceller (RPE) i makula. Vid USC Roski Eye Institute, en del av Keck Medicine of USC, pågår en ny fas 2b-prövning för att utvärdera ett bioingenjörat implantat tillverkat av laboratoriecultiverade embryonala stamceller differentierade till RPE-celler. Denna ultratunna plåster, tunnare än ett hårstrå, placeras kirurgiskt i näthinnan under en poliklinisk procedur för att stödja och potentiellt återuppliva synfunktionen. Prövningen bygger vidare på tidigare fas 1/2a-forskning med en liten patientgrupp, där implantatet visade sig säkert, integrerades väl med retinal vävnad och ledde till synförbättringar hos 27 procent av deltagarna. «Vi hoppas kunna fastställa om det stamcellsbaserade retinala implantatet inte bara kan stoppa progressionen av torr åldersrelaterad makuladegeneration, utan faktiskt förbättra patienternas syn», uppgav Sun Young Lee, MD, PhD, huvudforskare och näthinnekirurg vid Keck Medicine. Keck Medicine är en av fem amerikanska platser i denna maskerade studie, som ska rekrytera 24 patienter i åldern 55 till 90 år med avancerad torr makuladegeneration och geografisk atrofi. Vissa får implantatet, andra genomgår en shamprocedur; alla följs i minst ett år för att bedöma säkerhet, integration och synförändringar. «Studien ska undersöka om det labbkonstruerade implantatet tar över de skadade cellernas funktion, fungerar som normala RPE-celler och förbättrar synen för patienter som för närvarande saknar andra alternativ för förbättring», förklarade Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, studiens kirurg vid Keck Medicine. Utvecklat av Regenerative Patch Technologies LLC med teknik licensierad från USC, Caltech och UC Santa Barbara, får implantatet delvis finansiering från California Institute for Regenerative Medicine, Marcus Foundation och USC. Mark S. Humayun, MD, PhD, biträdande direktör för USC Roski Eye Institute och meduppfinnare av implantatet, betonade dess potential: «Stamcellsbaserade retinala implantat kan erbjuda en av de största möjligheterna att hjälpa patienter med torr åldersrelaterad makuladegeneration och en dag kanske erbjuda en bot».
