Científicos de la Universidad del Sur de California están iniciando un ensayo clínico de fase 2b para probar un implante microscópico de células madre destinado a restaurar la visión en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad seca avanzada. El parche, más fino que un cabello, busca reemplazar células retinianas dañadas, basándose en investigaciones previas que demostraron seguridad y mejoras en la visión en algunos participantes. Los investigadores esperan que pueda ofrecer una forma de revertir la pérdida de visión donde los tratamientos actuales son insuficientes.
La degeneración macular relacionada con la edad es la principal causa de pérdida de visión entre los estadounidenses mayores de 65 años, afectando principalmente la visión central y provocando manchas borrosas o áreas ciegas. La forma seca avanzada, que impacta a millones, tiene pocos tratamientos efectivos para detener o revertir el daño a las células del epitelio pigmentario retiniano (RPE) en la mácula. En el USC Roski Eye Institute, parte de Keck Medicine of USC, está en marcha un nuevo ensayo de fase 2b para evaluar un implante bioingenierizado hecho de células madre embrionarias cultivadas en laboratorio y diferenciadas en células RPE. Este parche ultrafino, más delgado que un cabello, se coloca quirúrgicamente en la retina durante un procedimiento ambulatorio para apoyar y potencialmente revitalizar la función visual. El ensayo amplía una investigación previa de fase 1/2a con un pequeño grupo de pacientes, donde el implante demostró ser seguro, se integró bien con el tejido retiniano y llevó a mejoras en la visión en el 27% de los participantes. «Esperamos determinar si el implante retinal basado en células madre no solo puede detener la progresión de la degeneración macular seca relacionada con la edad, sino que realmente mejore la visión de los pacientes», declaró Sun Young Lee, MD, PhD, investigadora principal y cirujana retinal en Keck Medicine. Keck Medicine es uno de los cinco sitios en EE.UU. en este estudio enmascarado, que inscribirá a 24 pacientes de 55 a 90 años con degeneración macular seca avanzada y atrofia geográfica. Algunos recibirán el implante, mientras que otros se someterán a un procedimiento simulado; todos serán monitoreados durante al menos un año para evaluar la seguridad, la integración y los cambios en la visión. «El estudio explorará si el implante diseñado en laboratorio asumirá las funciones de las células dañadas, actuará como células RPE normales y mejorará la visión de pacientes que actualmente no tienen otras opciones de mejora», explicó Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, cirujano del estudio en Keck Medicine. Desarrollado por Regenerative Patch Technologies LLC, con tecnología licenciada de USC, Caltech y UC Santa Barbara, el implante recibe financiamiento parcial del California Institute for Regenerative Medicine, la Marcus Foundation y USC. Mark S. Humayun, MD, PhD, codirector del USC Roski Eye Institute e coinventor del implante, enfatizó su potencial: «Los implantes retinales derivados de células madre pueden ofrecer una de las mayores posibilidades para ayudar a pacientes con degeneración macular seca relacionada con la edad y algún día podrían ofrecer una cura».
