Tenaya Therapeutics, Inc.は2026年5月17日、TN-401遺伝子治療薬の第Ib/II相試験であるRIDGE-1の試験結果をまとめたスライド資料を公開した。本プレゼンテーションは、PKP2遺伝子関連不整脈源性右室心筋症に対する治療法に焦点を当てている。
当該スライド資料は、臨床データのレビューに関連して同社より発行された。NASDAQに銘柄コード「TNYA」で上場する同社の遺伝子治療候補薬に関する進行中の研究の詳細が記載されている。今回の発表資料には、新たな試験結果や参加者数に関する詳細は示されていない。
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健康・労働福祉省の専門家パネルは、2つのiPS細胞由来の再生医療製品に条件付きで製造・販売を承認した。これらはパーキンソン病と重症心疾患の治療に用いられるもので、世界初の商業化となる可能性がある。承認は小規模臨床試験に基づくもので、効能のさらなる検証が必要だ。
Inovio Pharmaceuticalsは5月13日、3月31日を末日とする期間の財務結果について協議し、同社のDNA医薬品プラットフォームに関する最新情報を共有するための2026年度第1四半期決算説明会を開催した。
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ProQR Therapeutics N.V.は、TIDES USA 2026カンファレンスにおけるプレゼンテーション資料を公開しました。この資料は、5月12日に発表された同社の2026年第1四半期決算概要に関連して、5月15日に公開されたものです。
ARS Pharmaceuticalsは5月15日に2026年第1四半期の決算説明会を開催し、年初の順調な勢いを強調しました。会社経営陣は、主力製品である「neffy」のアクセス拡大など、成長の原動力について説明しました。また、同社の今後の事業進展に関する見通しも示されました。
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CKライフ・サイエンスが香港に新設した子会社Sequencioは、中国の迅速な臨床試験審査制度を活用し、約20件のがんワクチンプロジェクトを推進している。CKライフ・サイエンスのバイスプレジデント兼最高科学責任者（CSO）であるメルビン・トー・キアン・メン博士は、同社が来年にも治験医師主導型臨床試験（IIT）を開始する計画であることを明らかにした。
新しい研究によると、遺伝性の難聴を持って生まれた10人の患者全員において、1回の遺伝子治療注射で聴力が大幅に改善した。研究チームはOTOF遺伝子の正常なコピーを内耳に届け、ほとんどの患者が1か月以内に聴力を回復した。中国で実施されたこの治療法は、1歳から24歳までの幅広い年齢層で安全性と有効性が確認された。
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USCのKeck Medicineの医師らが、パーキンソン病患者の脳にラボ育ちのドーパミン産生細胞を埋め込む初期段階の臨床試験を実施し、米国3施設で最大12人を登録する。