Uma única injeção de terapia genética melhorou significativamente a audição de todos os dez pacientes que nasceram com uma forma genética de surdez, de acordo com um novo estudo. Pesquisadores inseriram uma cópia funcional do gene OTOF no ouvido interno, e a maioria dos pacientes recuperou a audição em um mês. O tratamento, testado na China, provou ser seguro e eficaz em pessoas com idades entre um e 24 anos.
Pesquisadores do Karolinska Institutet, na Suécia, em colaboração com instituições na China, trataram dez pacientes de um a 24 anos em cinco hospitais. Todos apresentavam surdez causada por mutações no gene OTOF, o que prejudica a produção da proteína otoferlina, necessária para a transmissão de sinais sonoros do ouvido interno para o cérebro. A terapia utilizou um vírus adeno-associado sintético para entregar um gene OTOF funcional por meio de uma única injeção através da membrana da janela redonda na cóclea. Publicado na revista Nature Medicine, o estudo relatou uma melhora média na audição de 106 decibéis para 52 decibéis após seis meses, com efeitos começando dentro de um mês para a maioria dos participantes. As crianças, particularmente as com idades entre cinco e oito anos, apresentaram os ganhos mais significativos; uma menina de sete anos recuperou quase totalmente a audição e conseguiu conversar com sua mãe após quatro meses. Os adultos também experimentaram melhorias importantes. Maoli Duan, consultor do Departamento de Ciência Clínica, Intervenção e Tecnologia do Karolinska Institutet e um dos autores correspondentes, classificou o resultado como um grande passo adiante. Ele observou que, embora estudos chineses menores tenham obtido sucesso em crianças, este foi o primeiro a incluir adolescentes e adultos. A terapia foi bem tolerada, sendo o principal efeito colateral uma diminuição temporária nos neutrófilos; não ocorreram reações adversas graves durante os seis a 12 meses de acompanhamento. O financiamento veio de programas de pesquisa chineses e da Otovia Therapeutics Inc., que desenvolveu a terapia.
