En Cell Press-recension publicerad den 5 november 2025 lyfter fram små kamelid-derived antikroppar kända som nanokroppar som potentiella verktyg för att behandla tillstånd som Alzheimers sjukdom och schizofreni. Författarna säger att dessa proteiner kan nå hjärnmål hos möss lättare än konventionella antikroppar och beskriver nyck steg innan humana tester.
Nanokroppar — endomänfragment härledda från tungkedjeendast antikroppar som finns hos kameler, lamor och alpackor — väcker uppmärksamhet som kandidater för hjärnterapier. Identifierade av belgiska forskare i början av 1990-talet är dessa molekyler ungefär en tiondel av storleken på konventionella antikroppar och har också observerats hos vissa broskfiskar.
I en recension i Trends in Pharmacological Sciences (publicerad 5 november 2025) argumenterar forskare från CNRS och Université de Montpellier att nanokropparnas kompakta, högt lösliga struktur kan hjälpa dem att nå mål i hjärnan mer effektivt än traditionella antikroppsläkemedel. De hävdar att, hos möss, kan denna metod ge effektivitet med färre off-target-effekter än hydrofoba småmolekylläkemedel. “Kamelid nanokroppar öppnar en ny era av biologiska terapier för hjärnstörningar”, sa medkorresponderande författare Philippe Rondard från CNRS. Medkorresponderande författare Pierre‑André Lafon tillade att dessa proteiner “kan komma in i hjärnan passivt”, ett påstående som teamet baserar på djurstudier.
Vad tidigare studier visar
Bevis från djur underbygger recensionens optimism. En CNRS-ledd studie publicerad i Nature den 23 juli 2025 rapporterade att en perifert injicerad, ingenjörskonstruerad bivalent nanokropp nådde hjärnan och korrigerade kognitiva defekter i två mushmodeller karakteriserade av NMDA-receptornedfuntion — ett experimentellt ramverk relevant för aspekter av schizofreni. Författarna till den nya recensionen noterar också tidigare arbete på möss som tyder på att nanokroppar kan återställa beteendemässiga defekter i schizofrenimodeller och andra neurologiska tillstånd.
Nästa steg mot humana tester
Recensionen beskriver krav innan kliniska prövningar: omfattande toxikologi, långsiktiga säkerhetsbedömningar och studier av farmakokinetik och farmakodynamik för att avgöra hur länge nanokroppar kvarstår i hjärnan för att vägleda dosering. Författarna efterlyser också utvärderingar av proteinstabilitet, korrekt vikning och frånvaro av aggregation, tillsammans med klinisk-grad tillverkning och stabila formuleringar för lagring och transport. Enligt teamet har tidiga labbarbete börjat undersöka dessa parametrar för flera hjärnpenetrerande nanokroppar och indikerar förhållanden som är kompatibla med kronisk behandling — fortfarande i prekliniska inställningar.
Fördelar med produktion och ingenjörskonst
Utöver deras potential att nå hjärnmål är nanokroppar generellt enklare att producera och renas än fullängdsantikroppar och kan ingenjörskonstrueras för att binda exakt till valda receptorer. Författarna argumenterar för att denna flexibilitet kan placera nanokroppar som en ny klass av biologisk terapi som ligger mellan konventionella antikroppar och småmolekyler för neurologiska sjukdomar.
Finansiering för det arbete som sammanfattas i recensionen tillhandahölls av franska institutioner inklusive CNRS, INSERM, Université de Montpellier, den franska nationella forskningsbyrån, Fondation pour la Recherche Médicale, LabEX MAbImprove, Région Occitanie och tekniköverföringsbyrån SATT AxLR.
