Una revisión de Cell Press publicada el 5 de noviembre de 2025 destaca anticuerpos diminutos derivados de camélidos conocidos como nanocuerpos como posibles herramientas para tratar afecciones como la enfermedad de Alzheimer y la esquizofrenia. Los autores dicen que estas proteínas pueden llegar a objetivos cerebrales en ratones con mayor facilidad que los anticuerpos convencionales y delinean pasos clave antes de las pruebas en humanos.
Los nanocuerpos —fragmentos de dominio único derivados de anticuerpos solo de cadena pesada encontrados en camellos, llamas y alpacas— están atrayendo atención como candidatos para terapias cerebrales. Identificados por científicos belgas a principios de la década de 1990, estas moléculas son aproximadamente una décima parte del tamaño de los anticuerpos convencionales y también se han observado en algunos peces cartilaginosos.
En una revisión en Trends in Pharmacological Sciences (publicada el 5 de noviembre de 2025), investigadores del CNRS y la Universidad de Montpellier argumentan que la estructura compacta y altamente soluble de los nanocuerpos puede ayudarles a llegar a objetivos en el cerebro de manera más eficiente que los fármacos de anticuerpos tradicionales. Afirman que, en ratones, este enfoque podría ofrecer eficacia con menos efectos fuera del objetivo que los fármacos de pequeñas moléculas hidrofóbicas. “Los nanocuerpos de camélidos abren una nueva era de terapias biológicas para trastornos cerebrales”, dijo el coautor correspondiente Philippe Rondard del CNRS. El coautor correspondiente Pierre‑André Lafon añadió que estas proteínas “pueden entrar al cerebro de manera pasiva”, una afirmación que el equipo basa en estudios en animales.
Qué muestran estudios previos
La evidencia en animales respalda el optimismo de la revisión. Un estudio liderado por el CNRS publicado en Nature el 23 de julio de 2025 informó que un nanocuerpo bivalente ingenierizado e inyectado periféricamente alcanzó el cerebro y corrigió déficits cognitivos en dos modelos de ratones caracterizados por hipofunción del receptor NMDA —un marco experimental relevante para aspectos de la esquizofrenia. Los autores de la nueva revisión también señalan trabajos previos en ratones que sugieren que los nanocuerpos pueden restaurar déficits conductuales en modelos de esquizofrenia y otras condiciones neurológicas.
Pasos siguientes hacia pruebas en humanos
La revisión delinean requisitos antes de ensayos clínicos: toxicología integral, evaluaciones de seguridad a largo plazo y estudios de farmacocinética y farmacodinámica para determinar cuánto tiempo persisten los nanocuerpos en el cerebro y guiar la dosificación. Los autores también piden evaluaciones de estabilidad proteica, plegamiento adecuado y ausencia de agregación, junto con fabricación de grado clínico y formulaciones estables para almacenamiento y transporte. Según el equipo, trabajos de laboratorio iniciales han comenzado a examinar estos parámetros para varios nanocuerpos penetrantes en el cerebro e indican condiciones compatibles con tratamiento crónico —todavía en entornos preclínicos.
Ventajas de producción e ingeniería
Más allá de su potencial para llegar a objetivos cerebrales, los nanocuerpos son generalmente más simples de producir y purificar que los anticuerpos de longitud completa y pueden ser ingenierizados para unirse con precisión a receptores elegidos. Los autores argumentan que esta flexibilidad podría posicionar a los nanocuerpos como una nueva clase de terapia biológica que se sitúa entre anticuerpos convencionales y pequeñas moléculas para enfermedades neurológicas.
La financiación para el trabajo resumido en la revisión fue proporcionada por instituciones francesas incluyendo CNRS, INSERM, la Universidad de Montpellier, la Agencia Nacional de Investigación Francesa, la Fondation pour la Recherche Médicale, LabEX MAbImprove, la Región Occitanie y la agencia de transferencia de tecnología SATT AxLR.
